Nadovezujući se na CRISPR sistem za uređivanje gena, istraživači sa MIT-a su dizajnirali novi alat koji može isecati neispravne gene i zameniti ih novim, na bezbedniji i efikasniji način.
Koristeći ovaj sistem, istraživači su pokazali da mogu da isporuče gene do 36.000 parova baza DNK u nekoliko tipova ljudskih ćelija, kao i u ćelije jetre kod miševa. Nova tehnika, poznata kao PASTE, mogla bi da obećava za lečenje bolesti koje su uzrokovane defektnim genima sa velikim brojem mutacija, kao što je cistična fibroza.
„To je novi genetski način potencijalnog ciljanja na ove bolesti koje je teško lečiti“, kaže Omar Abudajjeh, saradnik McGovern na MIT-ovom McGovern institutu za istraživanje mozga. „Želeli smo da radimo na tome šta je genska terapija trebalo da uradi na svom prvobitnom početku, a to je da zameni gene, a ne samo da ispravi pojedinačne mutacije.“
Nova alatka kombinuje precizno ciljanje CRISPR-Cas9, skupa molekula prvobitno izvedenih iz odbrambenih sistema bakterija, sa enzimima zvanim integraze, koje virusi koriste za ubacivanje sopstvenog genetskog materijala u bakterijski genom.
„Baš kao CRISPR, ove integraze potiču iz tekuće bitke između bakterija i virusa koji ih inficiraju“, kaže Džonatan Gutenberg, takođe McGovern saradnik. „To govori o tome kako možemo nastaviti da pronalazimo obilje zanimljivih i korisnih novih alata iz ovih prirodnih sistema.“
Gootenberg i Abudaieh su stariji autori nove studije, koja se danas pojavljuje u Nature Biotechnologi. Glavni autori studije su tehnički saradnici MIT-a Matthev Iarnall i Rohan Krajeski, bivša diplomirana studentkinja MIT-a Eleonora Joannidi i MIT diplomirani student Cian Schmitt-Ulms.
