Novi lek, nazvan HipoksiStat, produžio je život miševima sa prekomernim nivoom kiseonika u mozgu do četiri puta, izveštava tim iz Gladston instituta, Univerziteta Kalifornija u San Francisku i farmaceutske kompanije Maze Therapeutics. U eksperimentu, lek je bio efikasan čak i kada je primenjen na miševima u uznapredovalom stadijumu neurodegeneracije, gde su oštećenja mozga bila opsežna.
Lejov sindrom je retka, progresivna bolest koja ometa sposobnost mitohondrija da koriste kiseonik u telu. Nakupljanje kiseonika u tkivima može dovesti do oštećenja i smrti ćelija. Deca sa Lejovim sindromom često umiru u prvim godinama života, a samo oko 20 procenata njih doživi dvadesetu.
Istraživači su otkrili da život u okruženju sa niskim nivoom kiseonika ne samo da sprečava oštećenje mozga, već ga i preokreće. Iako nije jasno kako ljudski organizam reaguje na ovakve uslove, biokemičarka Iša Džain i njen tim istražuju načine da farmaceutski imituju te efekte.
Za razliku od spavanja u hiperbaričnim komorama, lek koji prevari telo da funkcioniše kao da se nalazi na visini mogao bi da deluje tokom celog dana, omogućavajući pacijentima da nastave sa svakodnevnim aktivnostima. Džain naglašava da nije praktično da svi pacijenti sa ovom bolešću presele u planine, ali bi ovaj lek mogao biti kontrolisan i siguran način da se primene slične koristi.
Istraživači su pronašli još jedan spoj sličan GBT-440 i nazvali ga HipoksiStat, koji je pokazao značajno smanjenje oštećenja mozga kod miševa sa Lejovim sindromom. Tim istraživača sada istražuje drugu generaciju HipoksiStat-a koja bi mogla bolje da se prilagodi primatima ili ljudskim kliničkim ispitivanjima.
