Amiotrofična lateralna skleroza (ALS) je neurodegenerativna bolest koja brzo napreduje sa prosečnim vremenom preživljavanja od tri godine. Kod ALS-a, određeni tipovi neurona koji se nazivaju motorni neuroni koji su potrebni za mišićne kontrakcije odumiru, što dovodi do progresivne paralize koja pogađa većinu mišića tela. Molekularni uzroci ALS-a su slabo shvaćeni, a efikasni tretmani nedostaju.
Da bi proučavali ALS u laboratoriji, Hideiuki Okano i njegove kolege sa Univerziteta Keio, Japan, razvili su novu metodu za pravljenje motornih neurona od matičnih ćelija uzetih direktno od pacijenata sa ALS. Rezultati su objavljeni danas u časopisu Izveštaji o matičnim ćelijama.
Pošto je tajming ključan za pomoć pojedinačnim pacijentima, Okanoov tim je optimizovao svoj metod za dobijanje funkcionalnih i zrelih motornih neurona za samo dve nedelje. Intrigantno, baš kao i kod pacijenata, kultivisani ALS motorni neuroni su imali povećanu osetljivost na ćelijsku smrt u poređenju sa neuronima zdravih ljudi, naglašavajući korisnost ovog sistema za identifikaciju potencijalnih lekova za odlaganje ili sprečavanje ovih smrti motornih neurona.
Da bi automatizovali analizu ovih ćelija, istraživači su se udružili sa japanskom kompanijom Nikon koja je razvila specijalizovani softver za praćenje preživljavanja neurona u kulturama tokom vremena, omogućavajući tako da se ovaj test koristi kao ekran visoke propusnosti za identifikaciju potencijalnih lekova.
Značajno je da su istraživači primenili ovu novu metodu da bi istražili odgovore na lekove sporadičnih pacijenata sa ALS-om, kao što je objavljeno u Morimotovom članku iz 2023. u Cell Stem Cell, i pokazali korelaciju između iPSC modela i fenotipova pacijenata povezanih sa odgovorom na lek.
Istraživači se nadaju da će ovaj novi laboratorijski model ALS-a pomoći da se identifikuju novi tretmani prilagođeni svakom pojedinačnom pacijentu u dovoljno kratkom vremenskom roku da se uspori napredovanje bolesti, produži preživljavanje i poboljša kvalitet života.
