Novi tio-lipidi predstavljaju ključni korak ka genetskoj terapiji za nasledne bolesti

Novi tio-lipidi predstavljaju ključni korak ka genetskoj terapiji za nasledne bolesti

Istraživači sa Državnog univerziteta u Oregonu i Univerziteta za zdravlje i nauku u Oregonu razvili su novu vrstu lipidnih nanočestica, nazvanih tio-lipidi, koja ima sposobnost da cilja pluća i oči. Ova inovacija je ključna za genetsku terapiju naslednih stanja kao što su cistična fibroza i nasledni gubitak vida.

Dok druge lipidne nanočestice obično imaju tendenciju da se akumuliraju u jetri, tio-lipidi, zasnovani na jedinjenju tiofena, mogu efikasno dopreti do tkiva pluća i mrežnjače. Isporuka genetskih lekova kao što su mRNA i uređivači gena CRISPR-Cas9 postaje moguća pomoću ovih nanočestica.

Studija je koristila životinjske modele kako bi demonstrirala upotrebu tio-lipida u lipidnim nanočesticama za isporuku RNK-a, što je tehnologija koja se već koristi u vakcinama protiv COVID-19. Ova istraživanja otvaraju put ka terapijama za genetske bolesti pluća poput cistične fibroze i nasledne degeneracije mrežnjače koja dovodi do gubitka vida.

Istraživači su naglasili potencijal tio-lipida da inkapsulira genetske lekove i naglasili važnost hemijske strukture lipida u određivanju moći lipidnih nanočestica i njihove sposobnosti da ciljaju određene organe iz krvotoka. Ova otkrića mogu imati dalekosežne posledice u razvoju novih terapija za retke genetske bolesti i plućne poremećaje.