Genetski inženjering tretman za neizlečive tumore mozga

Genetski inženjering tretman za neizlečive tumore mozga

Istraživači sa Univerziteta Purdue razvijaju i potvrđuju tretman koji je na čekanju za patent za neizlečive tumore mozga glioblastoma. Glioblastomi su skoro uvek smrtonosni sa srednjim vremenom preživljavanja od 14 meseci. Tradicionalne metode koje se koriste protiv drugih karcinoma, kao što su hemoterapija i imunoterapija, često su neefikasne kod glioblastoma.

Sandro Matošević, vanredni profesor na Odseku za industrijsku i molekularnu farmaciju na Farmaceutskom koledžu Purdue, predvodi tim istraživača koji razvija novu imunoterapiju koja će se koristiti protiv glioblastoma. Matošević je takođe na fakultetu Perdju instituta za istraživanje raka i Perdju instituta za otkrivanje lekova.

Istraživanje koje je vodio Matošević objavljeno je u časopisu Nature Communications.

Matošević je rekao da su tradicionalne ćelijske terapije skoro isključivo bile autologne, što znači da su preuzete i vraćene istom pacijentu. Krvne ćelije pacijenta su dizajnirane da bolje prepoznaju i vezuju se za proteine na ćelijama raka, a zatim se vraćaju istom pacijentu da se vežu i napadnu ćelije raka. Nažalost, ove terapije nemaju nikakav efekat na glioblastom.

„Nasuprot tome, mi razvijamo imunoterapiju zasnovanu na novim, genetski modifikovanim, potpuno raspoloživim ili alogenim imunim ćelijama. Alogene ćelije se ne dobijaju od istog pacijenta, već iz drugog izvora“, rekao je Matošević.

„U našoj studiji smo dobili—ili bolje rečeno konstruisali—ćelije iz indukovanih pluripotentnih matičnih ćelija. Tako smo eliminisali potrebu za krvlju i umesto toga diferencirali matične ćelije u imune ćelije, ili prirodne ćelije ubice, a zatim smo ih genetski konstruisali.“

Matošević je rekao da se može smatrati da nova imunoterapija Purdue ima pravi izvor.

„Možemo da zamislimo da imamo neograničene zalihe ovih matičnih ćelija spremnih za projektovanje“, rekao je Matošević. „Ovo ne zahteva izvor krvi. A pošto su to ljudske ćelije, one se mogu direktno koristiti kod ljudskih pacijenata.“

Validacija i sledeći razvojni koraci

Istraživački tim je testirao njegov tretman sprovodeći studije na životinjama sa miševima koji su nosili tumore ljudskog mozga, koji su tretirani direktnim ubrizgavanjem novoproizvedenih imunih ćelija.

„Naše pretkliničke studije su pokazale da su ove imune ćelije posebno izvanredne u ciljanju i potpunom eliminisanju rasta tumora“, rekao je Matošević. „Otkrili smo da možemo da konstruišemo ove ćelije u dozama pogodnim za kliničku upotrebu kod ljudi.

„Ovo je značajno zato što je jedna od glavnih prepreka kliničkom prevođenju ćelijske terapije na ljude bila slaba ekspanzija i nedostatak potencije ćelija koje su dobijene direktno od pacijenata. Korišćenje standardnog, potpuno sintetičkog pristupa prekida smanjiti značajne barijere za proizvodnju ovih ćelija.“

Matošević je rekao da je sledeći korak u razvoju lečenja glioblastoma sprovođenje kliničkih ispitivanja za lečenje pacijenata sa tumorima na mozgu, uključujući i one koji nisu uspešno eliminisani operacijom.

„Naš krajnji cilj je da ovu terapiju približimo pacijentima sa tumorima na mozgu“, rekao je Matošević. „Ovi pacijenti hitno zaslužuju bolje i efikasnije opcije lečenja. Verujemo da postoji istinski potencijal za ovu terapiju i imamo motivaciju i kapacitet da je donesemo na kliniku.

„Radimo sa saradnicima neurohirurških kliničara ne samo da bismo dobili sredstva, već i pokrenuli kliničke protokole“, dodao je on. „Takođe smo otvoreni i uvek tražimo nove saradnje i partnerstva sa onima koji imaju interes da podrže našu misiju da ovu terapiju prevedemo na kliniku, gde je najpotrebnija.

Matošević je otkrio inovativni tretman glioblastoma Kancelariji za komercijalizaciju tehnologije Purdue Innovates, koja je podnela zahtev za patent od Kancelarije za patente i žigove SAD za zaštitu intelektualne svojine.