U kanadskom otkriću zasnovanom na filantropiji, tim istraživača sa Zapadnog univerziteta na čelu sa dr Majklom Strongom otkrio je potencijalni put ka leku za amiotrofičnu lateralnu sklerozu (ALS).
Istraživanje, koje ilustruje kako interakcije proteina mogu sačuvati ili sprečiti smrt nervnih ćelija koja je obeležje ALS-a, predstavlja kulminaciju decenija zapadnog istraživanja koje podržava Fondacija Temerti.
„Kao lekaru, bilo mi je toliko važno da mogu da sednem sa pacijentom ili njegovom porodicom i kažem im: ‘pokušavamo da zaustavimo ovu bolest’“, rekao je Strong, kliničar-naučnik koji je posvetio svoju karijeru do pronalaženja leka za ALS. „Prošlo je 30 godina rada da bismo stigli dovde; 30 godina brige o porodicama i pacijentima i njihovim najmilijima, kada je sve što smo imali bila nada. Ovo nam daje razloga da verujemo da smo otkrili put ka lečenju.“
ALS, takođe poznat kao Lou Gehrigova bolest, je iscrpljujuće neurodegenerativno stanje koje progresivno narušava nervne ćelije odgovorne za kontrolu mišića, što dovodi do gubitka mišića, paralize i, na kraju, smrti. Prosečan životni vek pacijenata sa ALS nakon dijagnoze je samo dve do pet godina.
U studiji objavljenoj u časopisu Mozak, Strongov tim je otkrio da ciljanje interakcije između dva proteina prisutna u nervnim ćelijama pogođenim ALS-om može zaustaviti ili preokrenuti napredovanje bolesti. Tim je takođe identifikovao mehanizam koji će to omogućiti.
„Važno je da bi ova interakcija mogla biti ključna za otključavanje tretmana ne samo za ALS, već i za druga srodna neurološka stanja, kao što je frontotemporalna demencija“, rekao je Strong, koji drži katedru Arthur J. Hudson u istraživanju ALS-a na Vestern’s Schulich School of Medicine & Stomatologija. „To je promena igre.“
Praktično kod svih pacijenata sa ALS-om, protein nazvan TDP-43 odgovoran je za formiranje abnormalnih nakupina unutar ćelija, što uzrokuje ćelijsku smrt. Poslednjih godina, Strongov tim je otkrio drugi protein, nazvan RGNEF, sa funkcijama koje su suprotne TDP-43.
Najnovije otkriće tima identifikuje specifičan fragment tog RGNEF proteina, nazvan NF242, koji može da ublaži toksične efekte proteina koji izaziva ALS. Istraživači su otkrili da kada dva proteina stupaju u interakciju jedan sa drugim, toksičnost proteina koji izaziva ALS se uklanja, značajno smanjujući oštećenje nervnih ćelija i sprečavajući njenu smrt.
Kod voćnih mušica, pristup je značajno produžio životni vek, poboljšao motoričke funkcije i zaštitio nervne ćelije od degeneracije. Slično, u modelima miševa, pristup je doveo do produženog životnog veka i mobilnosti, zajedno sa smanjenjem markera neuroinflamacije.
Put tima ka otkriću popločan je dugogodišnjim ulaganjem porodice Temerti u istraživanje ALS-a u Vestern-u — podršku Strong naziva „zaista transformacionim“.
Sada su Strong i njegov tim postavili cilj da svoj potencijalni tretman uvedu u klinička ispitivanja na ljudima za pet godina, misiju koja je podstaknuta novim poklonom Fondacije Temerti.
Fondacija, koju su osnovali Džejms Temerti, osnivač kompanije Northland Pover Inc., i Luiz Arkand Temerti, ulaže 10 miliona dolara tokom pet godina kako bi pokrenula sledeće korake kako bi ovaj tretman doveo do ALS pacijenata.
„Pronalaženje efikasnog tretmana za ALS bi mnogo značilo ljudima koji žive sa ovom strašnom bolešću i njihovim najmilijima“, rekao je Džejms Temerti. „Vestern pomera granice znanja o ALS-u i mi smo uzbuđeni zbog prilike da doprinesemo sledećoj fazi ovog revolucionarnog istraživanja.
Novi poklon Fondacije Temerti donosi ukupnu investiciju porodice u istraživanje neurodegenerativnih bolesti na Vesternu na 18 miliona dolara.
„Nemilosrdnu posvećenost dr Stronga svom polju prati samo duboka želja porodice Temerti da napravi razliku za hiljade ljudi širom sveta kojima je dijagnostikovana ova razorna bolest“, rekao je zapadni predsednik Alan Šepard. „Ulaganje—i predviđanje—Temerti fondacije ubrzalo je napredak u pronalaženju efikasnog lečenja za ALS. Zahvalni smo na posvećenosti porodice Temerti istraživanju koje će promeniti život.“
„Ovo je ključni momenat u istraživanju ALS-a koji bi zaista mogao da transformiše živote pacijenata“, rekao je dr Džon Ju, dekan u Schulich Medicine & Dentistri.
„Sa vođstvom dr Stronga, našim stalnim ulaganjem u najbolje alate i tehnologiju i vizionarskom podrškom Fondacije Temerti, oduševljeni smo što najavljujemo novu eru nade za pacijente sa ALS-om.“
