Novi lek, nazvan Hipoksistat, mogao bi biti spasilački za ljude sa ozbiljnim metaboličkim bolestima, poput Lejovog sindroma. Ovaj lek je produžio životni vek miševima sa prekomernim kiseonikom u mozgu do četiri puta, izveštava tim iz Gladstonovih instituta, Univerziteta Kalifornija u San Francisku i farmaceutske kompanije Mejd Terapeutiks.
U eksperimentu koji je potvrdio koncept, lek je delovao čak i kada je dat miševima u kasnoj fazi neurodegeneracije, gde su oštećenja mozga bila opsežna i neki su bili na ivici smrti. Napredna oštećenja su preokrenuta, a pokretljivost, slabost mišića i gubitak koordinacije su poboljšani.
Lejov sindrom je retka, progresivna bolest u kojoj mitohondriji ne mogu dovoljno brzo da koriste kiseonik iz tela. Nakupljanje kiseonika u tkivima može dovesti do oštećenja i na kraju do smrti ćelija. Deca sa Lejovim sindromom često umiru u prvim godinama života, a samo oko 20 procenata doživi 20. rođendan.
U eksperimentu iz 2016. godine, istraživači su otkrili da život u okruženju sa niskim nivoom kiseonika ne samo da sprečava oštećenje mozga, već ga i preokreće. Dalja istraživanja na miševima iz 2017. i 2019. godine potvrdila su te izvanredne rezultate.
Nije jasno da li ljudi sa Lejovim sindromom reaguju na sličan način na okruženja sa niskim nivoom kiseonika. Međutim, biohemičarka Iša Džain sa Univerziteta Kalifornija u San Francisku i njen tim već istražuju način da farmaceutski oponašaju te efekte.
Istraživački tim sada istražuje verziju Hipoksistata druge generacije koja bi mogla bolje da se prenese na primate ili ljudske kliničke studije. „Terapeutici zasnovani na gasovima za bolesti su zaista jedinstveni, a mogućnost da ih pretvorimo u lekove je nova, neobična ideja,“ kaže Džain. „Uzbuđeni smo da vidimo kuda nas ova obećavajuća strategija vodi.“
