Pretklinička studija Instituta Karolinska pruža nadu za lečenje teških neurodegenerativnih bolesti postojećim lekom. Studija sugeriše da lek protiv lepre klofazimin može biti efikasan u lečenju Hantingtonove bolesti.
Istraživačka grupa je ispitala da li postojeći lekovi mogu da smanje toksičnost takozvanih poliK proteina. Ovi proteini se nalaze kod pacijenata sa određenim naslednim neurodegenerativnim bolestima, uključujući Hantingtonovu bolest, za koju ne postoji lek.
Pregledajući stotine lekova, otkrili su da lek protiv lepre klofazimin smanjuje toksičnost poliK proteina i obnavlja funkciju mitohondrija kod zebrica i crva. Ovaj nalaz podržava prethodnu hipotezu da su poliK bolesti povezane sa disfunkcijom mitohondrija, organela zaduženih za proizvodnju energije unutar ćelija.
Nalazi su objavljeni u časopisu eBioMedicine.
„Naš rad ne samo da sugeriše interesovanje specifičnog leka za lečenje poliK neurodegenerativnih bolesti, već nam takođe pomaže da bolje razumemo šta uzrokuje ove bolesti.
„Moguće je pronaći nove upotrebe za stare lekove, što smanjuje vreme potrebno za pronalaženje novih terapija“, kaže poslednji autor Oscar Fernandez-Capetillo, profesor i vođa istraživačke grupe na Odeljenju za medicinsku biohemiju i biofiziku na Institutu Karolinska.
Problem je što klofazimin nije baš efikasan u ulasku u nervni sistem. Istraživačka grupa sada pokušava da pronađe rešenja za ovo ograničenje, testiranjem efikasnosti klofazimina na modelima neurodegenerativnih bolesti kod sisara.
„Nadamo se da se naše otkriće može razviti u novi lek, ali još uvek postoje neke prepreke koje treba prevazići“, kaže Oskar Fernandes-Kapetilo.
Istraživači takođe sprovode slične preglede lekova kod drugih patologija povezanih sa uzrastom, kao što su rak i drugi neurodegenerativni poremećaji.
