Ambiciozna ideja ovog istraživanja je da se starenje preokrene aktivacijom tri gena u retinalnim ganglion ćelijama, koje povezuju mozak i oči. Ove nerve se prirodno ne regenerišu, a oštećenje, poput onog uzrokovanog glaukomom, može dovesti do iznenadnog gubitka vida koji je trajno. Eksperimentalna terapija, nazvana ER-100, trenutno se testira na ljudima kako bi se preokrenulo ono što je nepopravljivo.
Nadam se da će jedna injekcija genske terapije, uz nekoliko nedelja antibiotika, sačuvati ili čak obnoviti vid onima koji su izgubili vid na jednom ili oba oka. Ovo je jedno od najviše očekivanih kliničkih ispitivanja godine, a neki smatraju da bi moglo biti ključni trenutak za istraživanje dugovečnosti. Međutim, drugi naučnici smatraju da je ovo „izuzetno rizično“ i sumnjaju da će terapija uopšte uspeti.
David Sinclair, suosnivač Life Bio i genetičar sa Univerziteta Harvard, ističe da je ovo važan trenutak za istraživanje biologije starenja. Njihova istraživanja sugerišu da starenje u velikoj meri pokreće gubitak epigenetskih informacija, a ne nepopravljiva oštećenja. Ova klinička studija predstavlja prvu priliku da se testira da li obnavljanje tih informacija može poboljšati ljudske bolesti.
Sinclair i njegovi saradnici rade na ER-100 već nekoliko godina. U 2020. godini su otkrili da mogu delimično reprogramirati stare ćelije kod miševa da se ponašaju više kao mlađe ćelije. Harvardovi istraživači su licencirali tehnologiju kompaniji Life Bio, koju je osnovao Sinclair, koja je od tada sprovodila preklinička ispitivanja.
Terapija je dizajnirana da ‘resetuje’ hemijske oznake koje se nakupljaju na DNK kako starimo. Ako se stare ćelije u ljudskom telu mogu sigurno obnoviti u mlađe stanje, mogućnosti su naizgled beskrajne. Međutim, važno je ne preuveličavati dok prvi rezultati ne stignu. Ovo je samo malo ispitivanje fokusirano na bezbednost, koje uključuje do 18 osoba.
Početna istraživanja na nehumanim primatima sugerišu da ER-100 ima potencijal da obnovi funkciju oštećenih ćelija. Međutim, menjanje ekspresije gena može poći po zlu i nosi poznate i nepoznate opasnosti, poput pretvaranja nekih ćelija u kancerogene. Paul Knoepfler, biolog matičnih ćelija sa Univerziteta Kalifornija, Davis, ističe da ER-100, čak i pod idealnim uslovima reprogramiranja, neće smanjiti pritisak u očima kod glaukoma.
ER-100 funkcioniše tako što se u telo ubrizgava virus koji nema sposobnost izazivanja infektivne bolesti. Ovaj virus je odgovoran za prenos genetskih instrukcija do retinalnih ganglion ćelija. Ove instrukcije proizvode tri proteina koji pomažu da se ćelije vrate u mlađe i funkcionalnije stanje.
Prvo ljudsko ispitivanje ER-100 započeće lečenjem 12 učesnika, jednog po jednog, sa specifičnom vrstom glaukoma poznatom kao glaukom otvorenog ugla. Zatim će istraživači uključiti do 6 dodatnih učesnika sa oštećenjem optičkog nerva poznatim kao nearteritska anteriorna ishemijska optička neuropatija. Učesnici će biti praćeni najmanje pet godina, ali ne mora svako primiti istu dozu.
