Neuronaučnici sa Univerziteta Mackuarie razvili su genetski lek, nazvan CTk1000, koji ima potencijal da zaustavi napredovanje bolesti motornih neurona (MND) i frontotemporalne demencije (FTD) kod miševa. Ovaj lek čak pokazuje mogućnost da preokrene neke od efekata ovih fatalnih bolesti.
Glavna meta ovog tretmana je patološko nakupljanje proteina TDP-43 u mozgu i kičmenoj moždini. Proteini poput TDP-43 su ključni za normalno funkcionisanje neurona, ali pod određenim uslovima mogu se nakupiti na pogrešnim mestima u ćelijama, ometajući njihov rad.
Tim istraživača Univerziteta Mackuarie je godinama istraživao ovaj fenomen i razvio CTk1000 koji cilja na ovaj patološki proces. CTk1000 je pokazao sposobnost da razgradi nakupine TDP-43 proteina, čime omogućava zdravoj verziji proteina da funkcioniše normalno.
Ono što ovaj lek čini izuzetno obećavajućim jeste što je ciljano usmeren samo na patološke oblike proteina, ostavljajući zdrave verzije netaknutim. Ovo čini CTk1000 izuzetno sigurnim za upotrebu, kako su pokazala laboratorijska ispitivanja.
Rezultati ovog istraživanja su objavljeni u časopisu Neuron, a tim istraživača veruje da bi ovaj tretman mogao da ima primenu i u lečenju drugih neurodegenerativnih bolesti, poput Alchajmerove bolesti.
Profesor Lars Ittner, vođa istraživačkog tima, ističe da je ovo otkriće rezultat višedecenijskog rada i istraživanja, te da su velike nade da će CTk1000 uskoro biti dostupan pacijentima za lečenje.
Do sada, terapija za bolesti kao što su MND i FTD bila je ograničena i većinom je imala samo simptomatski efekat. Ovo novo otkriće nudi nada za lečenje ovih bolesti na fundamentalnom nivou.
Iako su potrebna dodatna ispitivanja pre nego što CTk1000 može biti odobren za kliničku upotrebu kod ljudi, istraživači se nadaju da će moći da započnu klinička ispitivanja u roku od dve godine.
Ovo otkriće takođe predstavlja značajan korak napred u naporima da se naučna istraživanja prenesu iz laboratorija na pacijente. Kompanija Celosia Therapeutics, koja je osnovana na Univerzitetu Mackuarie, igra ključnu ulogu u ovom procesu.
Napredak u lečenju neurodegenerativnih bolesti poput MND i FTD ima potencijal da značajno poboljša kvalitet života pacijenata i njihovih porodica, pružajući im nadu za budućnost koju do sada nisu imali.
