Jedanaestogodišnji Aissam Dam doživeo je nezaboravan trenutak kada je prvi put čuo zvuk nakon primanja revolucionarne genske terapije u Dečijoj bolnici u Filadelfiji (CHOP). Ovaj tretman, prvi takve vrste u Sjedinjenim Državama, otvara nova vrata nadi za pacijente širom sveta koji se bore sa oštećenjem sluha uzrokovanim genetskim mutacijama.
Aissam, koji je rođen „duboko gluva“ zbog retke abnormalnosti u jednom genu, sada ima priliku da ponovo otkrije svet zvukova zahvaljujući inovativnoj terapiji koja cilja na ispravljanje genetskih defekata koji uzrokuju gubitak sluha. Ovaj tretman, koji je uključivao modifikovanje virusa kako bi preneo radne kopije gena otoferlina u unutrašnje uvo, omogućio je Aissamu da započne put ka obnovi sluha.
Doktor Džon Germiller, direktor kliničkih istraživanja za otorinolaringologiju u CHOP-u, istakao je značaj ovog medicinskog proboja, naglašavajući da bi ova terapija mogla predstavljati nadu ne samo za Aissama, već i za mnoge druge pacijente sa sličnim stanjima.
Iako je Aissam sada u mogućnosti da čuje, izazov ostaje u tome da li će moći da razvije govor, budući da se prozor za usvajanje govora obično zatvara oko pete godine života. Ipak, ovo ne umanjuje značaj ovog medicinskog dostignuća, koje predstavlja nadu za mnoge koji su se suočili sa sličnim izazovima.
Istraživanje, sponzorisano od strane Akouos, Inc, podružnice Eli Lilly and Company, predstavlja samo početak mnogih planiranih studija koje će istražiti efikasnost i dugoročne posledice ove genske terapije. Sa svakim novim pacijentom koji se podvrgne ovom tretmanu, istraživači će steći dragocene uvide koji će doprineti daljem razvoju ove inovativne terapije i poboljšanju kvaliteta života osoba koje se bore sa gubitkom sluha uzrokovanim genetskim faktorima.
