Revulucionarna genska terapija omogućava 11-godišnjaku prvi put da čuje

Revulucionarna genska terapija omogućava 11-godišnjaku prvi put da čuje

U četvrtak, dečija bolnica u Filadelfiji (CHOP) objavila je da je jedanaestogodišnji dečak, Aissam Dam, prvi put u životu čuo zvuk nakon što je primio revolucionarnu gensku terapiju. Ovaj medicinski trijumf, prvi takav u Sjedinjenim Državama, donosi nadu za pacijente širom sveta koji se bore sa gubitkom sluha izazvanim genetskim mutacijama.

Aissam je rođen „duboko gluv“ zbog retke abnormalnosti u jednom genu. Genska terapija, koju je sproveo tim lekara CHOP-a, ciljala je na ispravljanje ove genetske abnormalnosti, omogućavajući Aissamu da ponovo čuje. Hirurška procedura, sprovedena u oktobru 2023, uključivala je ubrizgavanje modifikovanog virusa u unutrašnju tečnost njegovog uva, što je rezultiralo proizvodnjom nedostajućeg proteina neophodnog za pretvaranje zvučnih vibracija u hemijske signale.

Skoro četiri meseca od tretmana, Aissamov sluh se poboljšao do te mere da ima samo blagi do umereni gubitak sluha. Ovaj uspeh predstavlja ogroman korak napred za gensku terapiju kao mogući tretman za gubitak sluha uzrokovan genetskim mutacijama.

Iako Aissam sada može da čuje, možda nikada neće naučiti da govori, jer se prozor za usvajanje govora zatvara oko pete godine života. Ipak, ovaj medicinski podvig predstavlja nadu za mnoge druge pacijente širom sveta.