Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je gensku terapiju Bluebird bio za lečenje retkog neurološkog poremećaja, saopštila je kompanija kasno u petak, preneo je Rojters.
„SKISONA je prva terapija koju je odobrila FDA koja usporava napredovanje neurološke disfunkcije kod dečaka“ sa ranom, aktivnom cerebralnom adrenoleukodistrofijom (CALD), navodi kompanija u saopštenju, navodeći da je CALD „razorna i fatalna neurodegenerativna bolest“.
Bluebird je rekao da predviđa da će komercijalni proizvod biti dostupan do kraja 2022. kroz ograničen broj kvalifikovanih centara za lečenje u Sjedinjenim Državama.
U avgustu, beti-cel terapija kompanije obezbedila je odobrenje FDA za lečenje retkog poremećaja krvi čija je cena bila rekordnih 2,8 miliona dolara, što je najskuplji tretman do sada.
CALD je uzrokovan mutacijama u genu zvanom ABCD1 koje dovode do nakupljanja veoma dugolančanih masnih kiselina u mozgu i kičmenoj moždini. Obično se javlja kod dečaka između 3 i 12 godina.
Eli-cel dodaje funkcionalne kopije gena ABCD1 u matične ćelije pacijenta kako bi pomogao u proizvodnji proteina potrebnog za razgradnju dugolančanih masnih kiselina.
Odobrenje se uglavnom očekivalo nakon što je lek jednoglasno odobrio panel spoljnih savetnika FDA u junu.
