Lek koji se koristi za lečenje dece sa epilepsijom sprečava formiranje i rast tumora na mozgu kod dva mišja modela neurofibromatoze tipa 1 (NF1), prema studiji istraživača sa Medicinskog fakulteta Univerziteta Vašington u Sent Luisu. NF1 je genetsko stanje koje uzrokuje da tumori rastu na nervima u celom telu, uključujući optičke nerve, koji povezuju oči sa mozgom.
Nalazi postavljaju osnovu za kliničko ispitivanje kako bi se procenilo da li lek, lamotrigin, može sprečiti ili odložiti tumore mozga kod dece sa NF1. Studija je objavljena u časopisu Neuroonkologija.
„Na osnovu ovih podataka, Konzorcijum za klinička ispitivanja neurofibromatoze razmatra pokretanje prvog ispitivanja prevencije ove vrste“, rekao je stariji autor David H. Gutmann, MD, Ph.D., profesor neurologije porodice Donald O. Schnuck i direktor Centra za neurofibromatozu Univerziteta Vašington. Konzorcijum za klinička ispitivanja je međunarodna mreža naučnika iz NF-a koju je formiralo Ministarstvo odbrane SAD 2006. godine kako bi pronašlo terapije za sve oblike neurofibromatoze. „Plan je da upišemo decu bez simptoma, lečimo ih ograničeno vreme, a zatim vidimo da li se smanjuje broj dece koja imaju tumore koji zahtevaju lečenje.
„Ovo je nova ideja, pa smo je odneli fokusnoj grupi za pacijente NF1“, nastavio je Gutman. „Oni su rekli: ‘To je upravo ono što tražimo.’ Kratkotrajno lečenje lekom koji je bezbedno korišćen 30 godina za njih je bio prihvatljiv ako bi smanjio šansu da njihova deca razviju tumore i da im je potrebna hemoterapija koja može imati sve vrste neželjenih efekata.“
Najozbiljniji tumori koje dobijaju ljudi sa NF1 utiču na optički nerv i poznati su kao optički gliomi. Takvi tumori se obično pojavljuju u dobi od 3 do 7 godina. Iako su retko fatalni, oni uzrokuju gubitak vida kod do trećine pacijenata, kao i druge simptome, uključujući rani pubertet. Standardna hemoterapija za optičke gliome je samo umereno efikasna u sprečavanju daljeg gubitka vida i može uticati na razvoj mozga dece, što rezultira kognitivnim problemima i problemima u ponašanju.
U prethodnoj studiji, Gutman i dr Korina Anastasaki, docent neurologije i prvi autor novog rada, pokazali su da je lamotrigin zaustavio rast optičkog glioma kod NF1 miševa suzbijanjem neuronske hiperaktivnosti.
Konzorcijum za kliničko ispitivanje neurofibromatoze smatra da su njihovi podaci intrigantni, ali je zahtevao više dokaza pre nego što bi razmotrili pokretanje kliničkog ispitivanja. Članovi konzorcijuma su tražili od Gutmana i Anastasakija da razjasne vezu između mutacije Nf1, ekscitabilnosti neurona i optičkih glioma; proceniti da li je lamotrigin bio efikasan u dozama koje su već dokazano bezbedne kod dece sa epilepsijom; i sprovesti ove studije na više od jednog soja NF1 miševa.
Kod ljudi, NF1 je veoma varijabilna bolest. Može biti uzrokovano bilo kojom od hiljada različitih mutacija u genu NF1, pri čemu različite mutacije mogu biti povezane sa različitim medicinskim problemima. Ponavljanje eksperimenata na više sojeva miševa bio je način da se proceni da li će lamotrigin verovatno delovati kod ljudi bez obzira na osnovnu mutaciju.
Anastasaki i Gutmann ne samo da su pokazali da lamotrigin deluje na dva soja NF1 miševa, već su pokazali i da je lek delovao u nižim dozama od onih koje se koriste za epilepsiju, što znači da je verovatno bio bezbedan. Još bolje, otkrili su da kratak kurs leka ima trajne efekte, i kao preventiva i kao tretman.
Miševi koji su imali tumore i koji su lečeni četiri nedelje počevši od 12 nedelja videli su da njihovi tumori prestaju da rastu i čak nisu pokazali dalja oštećenja mrežnjače njihovih očiju. Miševi koji su primali četvoronedeljni kurs leka počevši od 4 nedelje, pre nego što se tumori obično pojave, nisu pokazali rast tumora čak četiri meseca nakon završetka lečenja.
Ovi nalazi su naveli Gutmanna da sugeriše da bi jednogodišnji kurs lečenja male dece sa NF1, možda između 2 i 4 godine, mogao biti dovoljan da smanji rizik od tumora na mozgu.
„Ideja da bismo mogli da promenimo prognozu za ovu decu intervenišući u kratkom vremenskom roku je tako uzbudljiva“, rekao je Gutman. „Ako bismo mogli da ih pređemo u uzrastu kada se ovi tumori obično formiraju, posle 7 godina, možda im nikada neće trebati lečenje. Voleo bih da nikada više ne moram da razgovaram o hemoterapiji za decu koja još nisu ni u prvom razredu.“
