Naučni tim sa Univerziteta u Barseloni i CIBERobn osmislio je strategiju za borbu protiv gojaznosti i dijabetesa kod miševa putem ek vivo genske terapije koja se sastoji od implantacije ćelija koje su manipulisane i transformisane u cilju lečenja bolesti. Ovo je prva studija koja primenjuje tehniku genske terapije ek vivo za generisanje i implantaciju ćelija koje eksprimiraju protein CPT1AM, enzim koji igra odlučujuću ulogu u mnogim metaboličkim bolestima kao što je gojaznost.
Studiju, objavljenu u časopisu Metabolic Engineering , vodi profesorka Laura Herrero, sa Fakulteta za farmaciju i prehrambene nauke i Instituta za biomedicinu Univerziteta u Barseloni (IBUB), i iz biomedicinskih istraživanja za fiziopatologiju gojaznosti i umrežavanje u ishrani. Centar (CIBERobn).
Ćelijska terapija opisuje proces uvođenja novih ćelija u tkivo u cilju borbe protiv bolesti. Ćelijske terapije su trenutno fokusirane na rešavanje naslednih bolesti — sa i bez pomoći genske terapije — ili degenerativnih bolesti.
„U ovoj novoj terapiji, životinjskim modelima su implantirane subkutano matične ćelije izvedene iz masnog tkiva, diferencirane u adipocite, tako da mogu da eksprimiraju aktivni oblik proteina CPT1AM, enzima koji se nalazi u mitohondrijima koji je ključan u oksidaciji lipida i koji je vezano za metaboličke bolesti“, kaže Laura Herrero, član Odeljenja za biohemiju i fiziologiju UB.
„Kao rezultat toga, kod gojaznih miševa, bilo je moguće smanjiti težinu, masnu jetru (steatoza jetre), nivo holesterola i glukoze. U zaključku, implantacija adipocita koji eksprimiraju mitohondrijalni enzim CPT1AM pomaže u smanjenju gojaznosti i netolerancije na glukozu kod miševa. .“
Kako se proces transformacije ćelija odvija van tela organizma, ova vrsta terapije je mnogo lakša za sprovođenje i omogućava veću kontrolu izmenjenih ćelija.
Gojaznost i povezani metabolički poremećaji predstavljaju svetski zdravstveni i društveni problem, zbog čega su hitno potrebni novi terapijski pristupi. Masno tkivo igra ključnu ulogu u regulisanju energetskog balansa, a mezenhimalne matične ćelije dobijene iz masnoće — ćelije sa sposobnošću samoobnavljanja — zainteresovale su se za ćelijsku terapiju.
„Konkretno, karnitin palmitoiltransferaza 1A (CPT1A) je enzim koji kontroliše oksidaciju mitohondrijalnih masnih kiselina. Naš cilj je bio da generišemo adipocite koji bi mogli da eksprimiraju konstitutivno aktivni oblik CPT1A—CPT1AM—sposoban da sagore višak masti i poboljša metaboličke mikefe gojaznog tipa. nakon implantacije.“
Rezultati nove studije podržavaju buduću kliničku upotrebu ovog pristupa genske terapije ek vivo kao nove strategije za smanjenje gojaznosti i stope holesterola u populaciji.
Ova pretklinička studija mogla bi da otvori vrata budućim terapijskim strategijama za lečenje gojaznosti, koja danas predstavlja globalni zdravstveni problem.
„Da bismo približili terapiju kod ljudi, potrebno je da optimizujemo nekoliko procesa kao što su kvalitet i održivost matičnih ćelija iz masnog tkiva izolovanih od gojaznih ljudi, procenat infekcije lentivirusom i broj ćelija koje se koriste za transplantaciju“, zaključuje istraživač Laura Erero.
