Dva nova jedinjenja mogu biti u stanju da leče retinitis pigmentosa, grupu naslednih očnih bolesti koje izazivaju slepilo. Jedinjenja, opisana u studiji objavljenoj 14. januara u časopisu otvorenog pristupa PLOS Biologija od strane Beate Jastrzebske sa Univerziteta Case Vestern Reserve, SAD, i kolega, identifikovana su korišćenjem virtuelnog pristupa skriningu.
Kod retinitis pigmentosa, protein retine rodopsin je često pogrešno savijen zbog genetskih mutacija, što dovodi do odumiranja ćelija retine i do progresivnog slepila. Mali molekuli za ispravljanje savijanja rodopsina hitno su potrebni za lečenje procenjenih 100.000 ljudi u Sjedinjenim Državama od ove bolesti.
Trenutni eksperimentalni tretmani uključuju retinoidna jedinjenja, kao što su sintetički derivati vitamina A, koji su osetljivi na svetlost i mogu biti toksični, što dovodi do nekoliko nedostataka.
U novoj studiji, istraživači su koristili virtuelni skrining za traženje novih molekula sličnih lekovima koji se vezuju za i stabilizuju strukturu rodopsina kako bi poboljšali njegovo savijanje i kretanje kroz ćeliju. Identifikovana su dva neretinoidna jedinjenja koja su ispunjavala ove kriterijume i koja su imala sposobnost da pređu krvno-moždane i krvno-retinalne barijere.
Tim je testirao jedinjenja u laboratoriji i pokazao da poboljšavaju ekspresiju rodopsina na površini ćelije u 36 od 123 genetska podtipa pigmentoze retinitisa, uključujući onaj najčešći. Pored toga, oni su štitili od degeneracije mrežnjače kod miševa sa retinitis pigmentosa.
„Važno je da je tretman bilo kojim od ovih jedinjenja poboljšao opšte zdravlje i funkciju mrežnjače kod ovih miševa produžavajući opstanak njihovih fotoreceptora“, kažu autori. Međutim, oni primećuju da su potrebne dodatne studije jedinjenja ili srodnih jedinjenja pre testiranja tretmana na ljudima.
Autori dodaju: „Nasleđene mutacije u genu rodopsina uzrokuju pigmentozu retinitisa (RP), progresivnu i trenutno nelečivu zaslepljujuću bolest. Ova studija identifikuje farmakokaperone malih molekula koji suzbijaju patogene efekte različitih mutanata rodopsina in vitro i usporavaju smrt fotoreceptorskih ćelija u mišji model RP-a, koji nudi potencijalni novi terapijski pristup za prevenciju gubitak vida.“
