Pacijenti koji su uzimali efgartigimod, lek koji se proučava za lečenje hronične primarne imunološke trombocitopenije (ITP), pokazali su značajno veće poboljšanje u broju trombocita koji su neophodni za zgrušavanje i zaustavljanje krvarenja, u poređenju sa onima koji su uzimali placebo, prema rezultatima objavljenim na ADVANCE IV kliničko ispitivanje, koje je sprovedeno širom sveta, uključujući Medicinski centar Univerziteta Džordžtaun.
Ljudi sa ITP-om imaju tip autoantitela (antitela usmerena protiv sopstvenih proteina osobe) koji se zove imunoglobulin G (IgG) koji povećava klirens trombocita iz cirkulacije i takođe može smanjiti proizvodnju trombocita. ITP može biti veoma težak za lečenje, posebno kod pacijenata koji nisu dobro reagovali na prethodne terapije ITP-a.
Nalazi studije su predstavljeni na plenarnoj sednici godišnjeg sastanka Američkog društva za hematologiju u Nju Orleansu 11. decembra 2022. od strane Catherine Broome, MD, vanrednog profesora medicine u Džordžtaunu i glavnog istraživača u međunarodnoj studiji ADVANCE IV.
„Rezultati studije ADVANCE IV daju važan odgovor u vezi sa potencijalnim prednostima efgartigimoda kao tretmana za ITP. Ostaje značajna nezadovoljena potreba za lečenjem ITP-a“, kaže Brum. „ITP je takođe povezan sa iscrpljujućim umorom i može imati značajan uticaj na mentalno zdravlje, uključujući anksioznost, strah i depresiju, zbog čega je bilo toliko bitno pronaći dodatne terapije za lečenje bolesti.“
Procenjuje se da je godišnja stopa novodijagnostikovanih slučajeva ITP-a u SAD oko 3,3 nova slučaja na 100.000 ljudi u opštoj populaciji. Između adolescencije i 60 godina starosti, ITP je češći kod žena.
Efgartigimod ima novi mehanizam delovanja. Smanjuje nivoe IgG, a ne utiče na važne komponente imunog sistema kao što su limfociti, proizvodnja IgG ili urođeni imuni sistem tela.
ADVANCE IV je faza III, dvostruko slepo kliničko ispitivanje koje je uključilo 131 pacijenta u Severnoj Americi, Evropi i Japanu. Učesnici su nasumično raspoređeni da primaju ili efgartigimod ili placebo tokom ukupno 24 nedelje. Svi pacijenti u ispitivanju su imali nizak broj trombocita i imali su najmanje jedan ITP tretman pre nego što su nasumično dodeljeni u ispitivanju; dve trećine upisanih je primilo tri ili više prethodnih ITP terapije.
Lek, koji se prodaje pod brendom Vivgart, odobren je samo za lečenje oblika mijastenije gravis, stanja koje je uzrokovano autoantitelima i rezultira poremećenom komunikacijom između nerava i mišića.
U ispitivanju ADVANCE IV, pacijenti sa hroničnim ITP-om koji su primali efgartigimod u poređenju sa placebom postigli su značajno poboljšanje u trajnom odgovoru trombocita (21,8% prema 5%, respektivno) tokom najmanje četiri od poslednjih šest zakazanih probnih poseta, sa oko 50% onih koji su reagovali na lek videvši udvostručen broj trombocita.
Odgovor na lek je primećen kod svih tipova pacijenata bez obzira na starost, težinu bolesti, vreme od postavljanja dijagnoze, prethodni tretman ITP-a ili upotrebu drugih lekova. Najčešće prijavljeni neželjeni efekti leka uključivali su modrice, glavobolju, krv u urinu i simptome slične osipu na koži povezani sa krvarenjem. Nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni efekti u vezi sa lečenjem.
„Nadamo se da će pacijentima sa ITP-om biti dostupno više terapija, manje pacijenata će doživeti krvarenje i umor, što će dovesti do ukupnog povećanja kvaliteta njihovog života“, kaže Brum.
U ovom ispitivanju lek je primenjen intravenozno. Postoji paralelno ispitivanje u kojem se lek primenjuje subkutano, ili neposredno ispod kože, da bi se videlo da li je isporuka na taj način uporediva sa intravenskom primenom. Rezultati subkutane studije očekuju se u drugoj polovini 2023. godine.
„Naš sledeći korak je već u toku“, kaže Brum, koji leči pacijente u Univerzitetskoj bolnici MedStar Džordžtaun. „ADVANCE-plus je otvoreno proširenje ovog ispitivanja, koje će obezbediti podatke o dugoročnoj efikasnosti i bezbednosti efgartigimoda posmatranjem učesnika do 60 nedelja u poređenju sa 24 nedelje o kojima sada izveštavamo.
