Novi obećavajući lek za retku leukemiju

Novi obećavajući lek za retku leukemiju

Ciljani lekovi su razvijeni da dopune hemoterapiju u lečenju raka. Ovi lekovi utiču samo na ćelije raka, ostavljajući zdrave ćelije same. Venetoclak je nova ciljana terapija za lečenje akutne mijeloične leukemije (AML). Venetoclak je nedavno dobio dozvolu za stavljanje u promet u Finskoj.

Venetoclak deluje tako što senzibilizira ćelije raka na programiranu ćelijsku smrt. Međutim, nova studija sada pokazuje da venetoklak nije efikasan protiv eritroidne i megakarioblastne leukemije, dve retke podvrste bolesti koje je teško lečiti. Kod ovih vrsta leukemije, maligne ćelije podsećaju na krvne matične ćelije koje proizvode crvena krvna zrnca ili trombocite. Trenutno je ovim pacijentima dostupno nekoliko opcija lečenja.

Studija – koju su sproveli Univerzitet u Helsinkiju, HUS Comprehensive Cancer Center i Univerzitet u Kopenhagenu – identifikovala je novi ciljani lek, koji bi u budućnosti mogao ponuditi terapijsku opciju pacijentima sa ovim podtipovima bolesti. Studija je objavljena u časopisu Blood u decembru.

U laboratoriji, istraživači su pregledali širok izbor farmaceutskih agenasa koji bi mogli biti efikasni posebno protiv ćelija eritroidne ili megakarioblastne leukemije.

Među više od 500 analiziranih agenasa, inhibitori BCL-KSL proteina su posebno bili efikasni u ubijanju ćelija raka izolovanih od ovih vrsta leukemije. BCL-KSL protein ima sličnu funkciju sprečavanja ćelija da budu dovedene do programirane ćelijske smrti kao BCL-2, meta venetoklaksa. Trenutno se inhibitori BCL-KSL ne koriste za lečenje pacijenata, ali se njihova efikasnost i bezbednost trenutno istražuju u kliničkim ispitivanjima.

„Uvođenje venetoklaksa je značajno poboljšalo prognozu pacijenata sa AML. Međutim, naše istraživanje ukazuje na to da je malo verovatno da će venetoklaks funkcionisati optimalno u odnosu na podtipove AML u našem fokusu. Ipak, nalaz treba proveriti u većim skupovima podataka o pacijentima“, kaže lekar -naučnik Olli Dufva.

AML je najčešći tip akutne leukemije kod odraslih. Može se podeliti na podtipove na osnovu mutacija i stepena diferencijacije ćelija leukemije. Jedan izazov povezan sa upotrebom ciljanih lekova je identifikacija pacijenata koji imaju koristi od novih opcija lekova. Ova studija doprinosi preciznijem odabiru ciljanih lekova.

„Laboratorijski nalazi pružaju dokaze da bi pacijenti sa eritroidnom ili megakarioblastičnom akutnom leukemijom bili obećavajuća grupa za istraživanje efikasnosti inhibitora BCL-KSL u kliničkoj upotrebi“, kaže postdoktorski istraživač Heikki Kuusanmaki.

Istraživači veruju da će BCL-KSL inhibitori biti testirani u lečenju ovih tipova leukemije u bliskoj budućnosti.

„Ovaj nalaz bi u budućnosti mogao da poboljša prognozu ovih veoma retkih i teško lečivih leukemija“, kaže profesor translacione hematologije Satu Mustjoki sa Univerziteta u Helsinkiju i HUS-ovog sveobuhvatnog centra za rak.