Lek za lečenje hronične mijeloične leukemije (CML) pokazao je potencijal da postane nova terapija na prvoj liniji za ljude koji žive sa rakom krvi opasnim po život.
Asciminib, poznat pod brendom Scemblik i proizveden od strane švajcarske kompanije Novartis Pharma AG, deluje blokiranjem dejstva abnormalnog proteina koji signalizira ćelije raka da se umnožavaju. Dizajniran je da bude moćan i specifičan, minimizirajući neželjene efekte i toksičnost.
Nakon uspeha prvog kliničkog ispitivanja (ASCEND) za novodijagnostikovane pacijente sa CML-om, lek je završio primarnu analizu faze III globalne randomizovane kontrolne studije. Studija je uključivala 405 muškaraca i žena prosečne starosti od 52 godine, kojima je nedavno dijagnostikovan CML. Lečeni su asciminibom ili najboljim trenutno dostupnim terapijama kako bi se uporedila efikasnost i bezbednost lečenja.
Na godišnjem sastanku Američkog društva za kliničku onkologiju (ASCO 2024) u Čikagu, profesor Tim Hughes iz SAHMRI-ja, koji je bio ključan u razvoju leka, istakao je da rezultati pokazuju da je asciminib možda bolja opcija za novodijagnostikovane pacijente sa CML-om u poređenju sa trenutnim standardnim tretmanima.
„Uzbuđeni smo, jer ovo ispitivanje pokazuje da asciminib može postići bolje rane odgovore i, što je najvažnije, odličnu sigurnost i podnošljivost,“ rekao je profesor Hughes. „Asciminib bi uskoro mogao postati tretman izbora za mnoge novodijagnostikovane pacijente sa CML-om, omogućavajući im da postignu dobre remisije i nastave sa svojim normalnim životnim aktivnostima.“
Lečenje hronične faze CML-a zahteva dugotrajnu upotrebu inhibitora tirozin kinaze (TKI) kako bi se sprečilo napredovanje bolesti. Međutim, oko polovine svih pacijenata mora da zameni TKI zbog neodgovora na lečenje ili netolerancije na neželjene efekte. Između 20% i 30% pacijenata ima značajnu netoleranciju na terapiju TKI.
Istraživači su procenjivali glavni molekularni odgovor (MMR) kod pacijenata. Posle 48 nedelja, 68% učesnika na asciminibu postiglo je MMR, u poređenju sa 49% na drugim TKI. Duboki molekularni odgovor je primećen kod 39% onih koji su uzimali asciminib u poređenju sa 21% u kontrolnoj grupi.
„Pored toga, asciminib je pokazao niže stope prekida, prilagođavanja doze i prekida terapije, što ukazuje na bolju toleranciju,“ rekao je Hughes. „Pacijenti na asciminibu takođe su imali nizak rizik od srčanog i moždanog udara, ozbiljnog neželjenog efekta TKI, koji se javljao kod samo 1% učesnika.“
Istraživači će nastaviti da prate učesnike kako bi razumeli dugoročnu bezbednost asciminiba i utvrdili da li ranije postizanje MMR-a predstavlja način za predviđanje boljih ishoda za pacijente. Buduće studije će meriti ukupno preživljavanje, preživljavanje bez progresije i koliko pacijenata može postići remisiju bez lečenja.
