Deca i odrasli sa retkim tipom raka mekog tkiva sada će imati novu opciju lečenja koja bi mogla imati veliki uticaj.
Američka Uprava za hranu i lekove odobrila je imunoterapijski lek atezolizumab (Tecentrik) za upotrebu kod pacijenata sa uznapredovalim sarkomom mekih alveolarnih delova (ASPS) koji se proširio na druge delove tela ili se ne može ukloniti hirurškim putem.
„Ovo odobrenje će imati ogroman uticaj u pogledu retke bolesti koja je bila posebno izazovna za lečenje“, rekla je dr Alis Čen, sa Klinike za razvojnu terapiju u Odeljenju za lečenje i dijagnozu raka Nacionalnog instituta za rak (NCI) ( DCTD).
Ovaj rak počinje u mekom tkivu koje povezuje i okružuje organe i druga tkiva. Širi se sporo, ali je obično smrtonosna kada se proširi. Hemoterapija ne deluje protiv toga i novi ciljani tretmani, uključujući lekove koji se nazivaju inhibitori tirozin kinaze, nemaju trajnu efikasnost.
Oko 80 ljudi u Sjedinjenim Državama svake godine dobije ASPS dijagnozu. Oko 50% pacijenata sa metastatskom bolešću je i dalje živo nakon pet godina. Rak uglavnom pogađa adolescente i mlade odrasle osobe.
Odobrenje je dato nakon rezultata nerandomizovanog ispitivanja faze 2 koje je vodio NCI, deo Nacionalnog instituta za zdravlje SAD (NIH). Lek je odobren za osobe starije od 2 godine.
Oko 40% pacijenata u ispitivanju lečeno je u Kliničkom centru NIH u Merilendu, rekao je dr Džejms Dorošou, direktor DCTD.
„Naša sposobnost da dovedemo pacijente iz celog sveta bila je ključni faktor u mogućnosti da sprovedemo studiju“, rekao je Dorošou u saopštenju NCI.
Ovo je bila prva studija sprovedena u Mreži za klinička ispitivanja eksperimentalne terapije koju je finansirao NCI i koja je rezultirala odobrenjem leka.
„Ovo je velika prekretnica za istraživače u Mreži za klinička ispitivanja eksperimentalne terapije, kao i za zajednicu pacijenata sa ASPS-om, kao i za istraživanje retkih karcinoma“, rekao je vođa studije dr Elad Šeron.
Ovo odobrenje takođe označava prvi put da je lek odobren za decu. Ogranak za pedijatrijsku onkologiju u Centru za istraživanje raka NCI-a pomogao je upis dece u suđenje, rekao je Čen.
„Ova studija je važan primer saradnje između pedijatrijske i medicinske onkologije, omogućavajući deci sa veoma retkim karcinomima pristup efikasnim novim terapijama“, rekao je dr Džon Glod, iz Odeljenja za pedijatrijsku onkologiju. „Ceo studijski tim je zahvalan pacijentima koji su učestvovali u studiji i omogućili ovaj rad.
Atezolizumab deluje tako što pomaže imunološkom sistemu da jače reaguje na rak. Anti-PD-L1 inhibitor imunološke kontrolne tačke, lek je odobren za pacijente sa nekoliko tipova raka, uključujući rak jetre, melanom i rak pluća.
FDA je 2020. dodelila lek za probojnu terapiju za lečenje pacijenata sa metastatskim ASPS.
To je značilo da je lek ispunio kriterijume FDA za ubrzani razvoj i pregled. Prošle godine, agencija je dodelila atezolizumabu oznaku leka siročad za sarkom mekog tkiva uopšte, status koji pruža podsticaj kompanijama da razviju lek za retke bolesti.
Ispitivanje faze 2 NCI uključilo je 49 etnički različitih pacijenata starosti 2 i više godina sa ASPS koji se proširio. Pacijentima je davana infuzija atezolizumaba svakih 21 dan.
Otprilike jedna trećina pacijenata je reagovala na lečenje određenim stepenom smanjenja tumora. Većina ostalih pacijenata imala je stabilnu bolest.
Prema studiji, pacijenti koji su imali dve godine lečenja dobili su priliku da naprave pauzu u lečenju do dve godine uz pažljivo praćenje. Nijedan od pacijenata na pauzi nije imao progresiju bolesti.
Oko 41% pacijenata koji su primili lek imalo je ozbiljne neželjene efekte koji su uključivali anemiju, dijareju, osip, vrtoglavicu, hiperglikemiju i bol u ekstremitetima, ali nijedan pacijent nije napustio studiju zbog neželjenih efekata.
„Ovo odobrenje predstavlja pobedu za retke bolesti, koje su nedovoljno proučavane u kliničkim ispitivanjima“, rekao je Čen. „Veoma je značajno da ovo odobrenje prođe kroz retku bolest i da može da utiče na živote ovih mladih ljudi.
Istraživački timovi sada sprovode dodatna ispitivanja sa atezolizumabom kod pacijenata sa ASPS. Ovo uključuje davanje leka u kombinaciji sa drugim terapijama.
Genentech, član Roche grupe i proizvođač atezolizumaba, obezbedio je lek NCI kroz sporazum o saradnji u istraživanju i razvoju.
