Tim predvođen istražiteljima iz Opšte bolnice u Masačusetsu koristio je novi lek da spase život pacijenta sa imunološkom trombotičkom trombocitopenijskom purpurom (iTTP), retkim poremećajem koji karakteriše nekontrolisano zgrušavanje u malim krvnim sudovima.
Grupa opisuje prvu kliničku upotrebu leka za iTTP u časopisu New England Journal of Medicine.
„Lek je genetski modifikovana verzija enzima koji nedostaje u iTTP-u i pokazali smo da je bio u stanju da preokrene proces bolesti kod pacijenata sa izuzetno teškim oblikom ovog stanja“, rekao je glavni autor dr Pavan K. Bendapudi, istraživač u Odeljenju za hematologiju i službu za transfuziju krvi u Opštoj bolnici u Masačusetsu i docent medicine na Harvardskoj medicinskoj školi.
iTTP je rezultat autoimunog napada na enzim zvan ADAMTS13 koji je odgovoran za cepanje velikog proteina uključenog u zgrušavanje krvi. Trenutni oslonac terapije za ovaj po život opasan poremećaj krvi je razmena plazme, koja uklanja štetna autoantitela i obezbeđuje dodatni ADAMTS13.
Razmena plazme izaziva klinički odgovor kod većine pacijenata, ali može da povrati u najboljem slučaju samo oko polovine normalne aktivnosti ADAMTS13. Nasuprot tome, rekombinantni oblik ljudskog ADAMTS13 (rADAMTS13) nudi mogućnost znatno povećane isporuke ADAMTS13.
rADAMTS13 je nedavno odobren za pacijente sa kongenitalnom trombotičnom trombocitopenijskom purpurom, koja se javlja kod pacijenata rođenih sa potpunim gubitkom gena ADAMTS13.
Upitno je da li bi rADAMTS13 mogao biti efikasan u iTTP s obzirom na prisustvo inhibitornih anti-ADAMTS13 autoantitela, ali Bendapudi i njegove kolege su dobili dozvolu od američke Uprave za hranu i lekove da koriste rADAMTS13 doniran od proizvođača prema protokolu saosećajne upotrebe kod umirućeg pacijenta sa iTTP otporan na tretman.
„Otkrili smo da je rADAMTS13 brzo preokrenuo proces bolesti ovog pacijenta uprkos trenutnoj dogmi da bi inhibitorna autoantitela protiv ADAMTS13 učinila lek beskorisnim u ovom stanju“, rekao je Bendapudi.
„Bili smo prvi lekari koji su koristili rADAMTS13 za lečenje iTTP-a u Sjedinjenim Državama, a u ovom slučaju je pomogao da se spase život mlade majke.
Bendapudi je primetio da je infuzija rADAMTS13 nadjačala inhibitorna autoantitela kod pacijenta i preokrenula trombotičke efekte iTTP-a. Ovaj uticaj je primećen skoro odmah nakon primene rADAMTS13, nakon što dnevna razmena plazme nije uspela da izazove remisiju.
„Mislim da rADAMTS13 ima potencijal da zameni trenutni standard nege u akutnom iTTP-u. Biće nam potrebna veća, dobro osmišljena ispitivanja da procenimo ovu mogućnost“, rekao je Bendapudi.
Započeto je randomizovano kliničko ispitivanje faze IIb rADAMTS13 u iTTP-u.
