Nalazi iz ispitivanja faze I koje je izvestio lekar Klivlendske klinike pokazuju da je jedna doza eksperimentalne terapije dovela do smanjenja nivoa lipoproteina(a) u krvi za više od 94%, ključnog pokretača rizika od srčanih oboljenja, a rezultati traju skoro godinu.
Rezultati „Efikasnosti i bezbednosti Lepodisirana: Studija o lipoproteinu(a) koji cilja na RNA sa kratkom interferacijom“ prezentovani su tokom najnovije naučne sesije na Naučnim sesijama Američkog udruženja za srce 2023. i istovremeno objavljeni u Journal of the American Lekarsko udruženje (JAMA).
Lipoprotein(a), često skraćen na samo Lp(a), stvara se u jetri i ima sličnosti sa LDL, takođe poznat kao lipoprotein niske gustine ili „loš holesterol“. Za razliku od drugih vrsta čestica holesterola, nivoi Lp(a) su 80-90% genetski determinisani. Struktura Lp(a) čestice izaziva nakupljanje plaka u arterijama što u velikoj meri povećava rizik od srčanog i moždanog udara.
Iako postoje efikasne terapije za smanjenje rizika od srčanih oboljenja snižavanjem LDL holesterola i drugih lipida, trenutno ne postoje odobreni lekovi za snižavanje Lp(a). Pošto su nivoi Lp(a) određeni genima osobe, promene načina života (ishrana ili vežbanje) nemaju efekta.
U ispitivanju, učesnici koji su primili injekciju lepodisirana imali su nivoe lipoproteina(a) smanjene za najveću dozu za čak 96% u roku od dve nedelje i održavali nivoe više od 94% ispod početne vrednosti tokom 48 nedelja. Lek je mali interferentni RNK (siRNA) terapeutik koji blokira RNK porudžbinu potrebnu za proizvodnju ključne komponente lipoproteina (a) u jetri.
Nalazi dodaju lepodisiran rastućoj listi terapija koje bi mogle biti obećavajući tretmani za aterosklerotične kardiovaskularne bolesti kod ljudi sa visokim nivoom Lp(a), za koje se procenjuje da pogađaju 64 miliona ljudi u Sjedinjenim Državama i 1,4 milijarde ljudi širom sveta.
„Ovi rezultati su pokazali da se ova terapija dobro toleriše i da je izazvala veoma dugotrajno smanjenje Lp(a), važnog faktora rizika koji dovodi do srčanog udara, moždanog udara i aortne stenoze“, rekao je glavni autor Steven Nissen, MD, glavni akademski direktor Instituta za srce, vaskularne i torakalne ćelije na Klivlendskoj klinici.
U ispitivanje, istraživači su uključili 48 pacijenata u SAD i Singapuru sa prosečnom starošću od 47 godina. Istraživači su proučavali šest različitih doza i placebo, koji su svi davani u obliku injekcija. Učesnici su praćeni do 48 nedelja nakon primene.
Maksimalne koncentracije Lp(a) u plazmi su smanjene za 49% u odnosu na početne nivoe za dozu od 4 mg i do 96% za dozu od 608 mg u odnosu na smanjenje od 5% za placebo. Nisu primećeni nikakvi bezbednosni problemi, a jedini problem podnošljivosti bile su blage reakcije na mestu injekcije.
„Uprkos snažnim dokazima o važnosti povišenog Lp(a) kao faktora rizika za srčana oboljenja, efikasan tretman je bio neuhvatljiv“, rekao je dr Nisen. „Ovaj pristup lečenju daje nadu za 20% svetske populacije koja ima povišen nivo Lp(a).
Trenutno je u toku faza II ispitivanja koja proučava lepodisiran. Eli Lilli and Compani (Lilli) razvija lepodisiran.
