Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je gensku terapiju biotehnološke kompanije „Bluebird bio“ za lečenje retkog neurološkog poremećaja, saopšteno je iz ove kompanija.
„Skysona je prva terapija koju je odobrila FDA koja usporava napredovanje neurološke disfunkcije kod dečaka“ sa ranom, aktivnom cerebralnom adrenoleukodistrofijom (eng. abbr. CALD), navodi kompanija u saopštenju, dodajući da je CALD „razorna i fatalna neurodegenerativna bolest“.
Iz ove kompanije je rečeno da se predviđa da će komercijalni proizvod biti dostupan do kraja 2022. kroz ograničen broj kvalifikovanih centara za lečenje u SAD, prenosi Reuters .
U avgustu, beti-cel terapija kompanije obezbedila je odobrenje FDA za lečenje retkog poremećaja krvi čija je cena bila rekordnih 2,8 miliona dolara, što je najskuplji tretman do sada.
CALD je prouzrokovan mutacijama u genu zvanom ABCD1 koje dovode do nakupljanja dugolančanih masnih kiselina u mozgu i kičmenoj moždini. Obično se javlja kod dečaka između 3 i 12 godina.
Eli-cel dodaje funkcionalne kopije gena ABCD1 u matične ćelije pacijenta kako bi pomogao u proizvodnji proteina potrebnog za razgradnju dugolančanih masnih kiselina.
Odobrenje se uglavnom očekivalo nakon što je lek jednoglasno odobrio panel spoljnih savetnika FDA u junu ove godine.
