Američka uprava za hranu i lekove u četvrtak je odobrila skupu jednokratnu gensku terapiju za pacijente sa teškom hemofilijom A, naslednim poremećajem krvarenja opasnim po život.
Lečenje nije jeftino: Roctavian će koštati 2,9 miliona dolara za jednu infuziju, preneo je Asošiejted pres.
„Nasledna hemofilija A je potencijalno ozbiljan poremećaj krvarenja. Teški slučajevi hemofilije A mogu da izazovu zdravstvene probleme opasne po život zbog povećanog rizika od nekontrolisanog krvarenja“, rekao je dr Piter Marks, direktor FDA Centra za procenu i istraživanje bioloških lekova. saopštenje agencije. „Današnje odobrenje predstavlja važan napredak u pružanju opcija lečenja za pacijente sa ovim poremećajem krvarenja, a lečenje genskom terapijom može smanjiti potrebu za tekućom rutinskom terapijom.
Za pacijente to znači potencijalno smanjenje nekontrolisanog krvarenja. Ako se ne leči, teška hemofilija A može izazvati krvarenje opasno po život u vitalne organe, uključujući bubrege i mozak.
Proizvođač lekova BioMarin Pharmaceutical Inc. rekao je za AP da astronomska cena leka odražava „mogućnost oslobađanja od godina“ infuzija sa drugim lekovima. Te infuzije obično koštaju oko 800.000 dolara svake godine za pacijente, navodi AP.
Hemofilija A je uzrokovana mutacijom gena koji proizvodi protein koji omogućava zgrušavanje krvi. Ovaj protein se zove faktor VIII. Stanje prvenstveno pogađa muškarce. Koliko su česte i teške epizode krvarenja zavisi od količine proteina FVIII koju osoba proizvodi. U oko 60% slučajeva, ljudi sa teškom hemofilijom A imaju manje od 1% FVIII u krvi.
Do sada je lečenje uključivalo terapiju zamene FVIII ili lekove na bazi antitela, saopštila je FDA.
Roktavijan je virusni vektor koji nosi gen za faktor VIII. Smanjuje rizik od nekontrolisanog krvarenja isporukom gena u jetru, kako bi se povećao nivo FVIII u krvi.
Odobrenje je zasnovano na multinacionalnoj studiji na odraslim muškarcima starosti od 18 do 70 godina koji su prethodno imali supstitucionu terapiju FVIII koja je utvrdila bezbednost i efikasnost leka. Ukupno 112 pacijenata je praćeno najmanje tri godine.
Oni koji su lečeni u studiji imali su mnogo manje incidenata krvarenja. Njihova srednja godišnja stopa krvarenja opala je sa 5,4 puta svake godine na 2,6. Većina onih koji su primili Roctavian takođe su uzimali kortikosteroide da bi suzbili svoj imuni sistem. FDA je primetila da se odgovor na lečenje može smanjiti tokom vremena.
Neželjene reakcije uočene u studiji uključivale su blage promene u funkciji jetre, glavobolju, mučninu, povraćanje, umor, bol u stomaku i reakcije povezane sa infuzijom.
Lečenje nije bez rizika. FDA preporučuje pažljivo praćenje reakcija povezanih sa infuzijom i povišenih enzima jetre. Povećanje aktivnosti FVIII moglo bi potencijalno povećati rizik od krvnih ugrušaka, primetila je FDA. Proizvod takođe nosi potencijalni rizik od raka.
