Lek tovorafenib može zaustaviti rast ili smanjiti neke tumore mozga u detinjstvu, prema kliničkom ispitivanju objavljenom u Nature Medicine.
Pedijatrijski gliomi niskog stepena čine otprilike 30% tumora mozga u detinjstvu, prema Nacionalnom institutu za zdravlje, a mutacije u BRAF genu su najčešći genetski pokretači tumora.
Neki pedijatrijski gliomi niskog stepena mogu se izlečiti hirurškim uklanjanjem, ali za mnogu decu lokacija tumora čini rak neoperabilnim. Deca sa neoperabilnim tumorima često zahtevaju više rundi hemoterapije ili zračenja tokom prvih nekoliko godina života, prema Američkom udruženju za tumore mozga.
U studiji, više od 100 mladih ljudi starosti od 6 meseci do 25 godina sa tumorima mozga niskog stepena koji potiču od BRAF mutacije dobijalo je nedeljnu dozu tovorafeniba, koji deluje tako što inhibira ekspresiju povezanog RAF gena. Novi lek ne izaziva paradoksalnu aktivaciju BRAF fuzije kao što se vidi kod prve generacije RAF inhibitora, otkriće koje su Vaanders i njen tim prvobitno prijavili u studiji iz 2013. objavljenoj u Proceedings of the National Academi of Science.
Nakon prosečnog tri meseca, 67% učesnika u ispitivanju je reagovalo na lek, prema studiji. Volumen tumora je značajno smanjen kod 37% učesnika, a rast tumora je zaustavljen kod 26%.
Rezultati studije sugerišu da tovorafenib može biti dobra opcija lečenja za mnoge pacijente sa pedijatrijskim gliomima niskog stepena kojima nisu pomogli drugi tretmani, rekla je Angela Vaanders, MD, MPH, vanredni profesor pedijatrije u Odeljenju za hematologiju, onkologiju. i transplantaciju matičnih ćelija, koji je bio koautor studije.
„Pored stope odgovora, ono što je važno napomenuti je da je ovo lek koji se primenjuje jednom nedeljno, koji se razlikuje od drugih sličnih inhibitora na tržištu“, rekao je Vaanders, koji je takođe član Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center Univerziteta Northvestern.
„Druge inhibitore često treba uzimati na prazan stomak, jednom ili dva puta dnevno, što znači da se ne jede ili ne pije nekoliko sati pre uzimanja leka za pedijatrijske pacijente, ali tovorafenib to ne zahteva. Od kvaliteta životnog stanovišta, što čini tovorafenib atraktivnom opcijom.“
Najčešći prijavljeni neželjeni efekti su promene boje kose, povišena kreatin fosfokinaza i anemija, prema studiji.
Nakon što je početno ispitivanje faze 2 zatvoreno, kompanija je obezbedila prošireni program pristupa koji je olakšao istražiteljima dečje bolnice Ann & Robert H Lurie u Čikagu da učine lek dostupnim pacijentima izvan države, rekao je Vaanders.
„Jednakost pristupa nam je zaista važna i bili smo u mogućnosti da obezbedimo ovaj lek pacijentima u oblasti Čikaga, kao i pacijentima koji žive u obližnjim državama“, rekao je Vaanders.
Napred, planirana su ili su otvorena druga ispitivanja koja će kombinovati ovaj lek sa drugim terapijama, kao što je imunoterapija za BRAF mutantne pedijatrijske tumore mozga, rekao je Vaanders.
Nakon ispitivanja, tovorafenib čeka odobrenje FDA.
