Stojimo na raskrsnici medicinskih inovacija, gde se najsavremenija naučna otkrića ukrštaju sa otpornošću ljudskog tela, pružajući nadu porodicama koje se bore sa dijagnozom pedijatrijske leukemije.
U uredničkom radu, objavljenom u Oncoscience i pod naslovom „Cena nade: CAR-T terapija kod pedijatrijske leukemije“, istraživač Aleks Huver sa Odeljenja za transplantaciju pedijatrijske krvi i srži Medicinskog fakulteta Univerziteta u Minesoti govori o himernim T-ćelijama receptora antigena (CAR-T) terapija tisagenlecleucel (tisa-cel) — revolucionarni razvoj u lečenju akutne limfoblastne leukemije (B-ALL) (najčešći rak u detinjstvu).“
Nakon ključnog ispitivanja ELIANA, tisa-cel je odobren u Sjedinjenim Državama za lečenje refraktornog ili drugog ili većeg relapsa B-ALL kod pacijenata mlađih od 25 godina.
Ova inovativna terapija uključuje genetsku modifikaciju pacijentovih nativnih T-ćelija – imunih ćelija sa sposobnošću da ubijaju i/ili regulišu inficirane ili bolesne ćelije – da bi se eksprimirao receptor koji cilja ćelije raka. Tisa-cel proizvod je posebno dizajniran da cilja CD19 na ćelijama B-loze i pokazao je obećavajuće rezultate u istorijski izazovnoj populaciji sa relapsom i refraktornom populacijom.
Nakon odobrenja 2017. godine, Novartis je cenio tisa-cel na 475.000 dolara – broj na koji su se mnogi zdravstveni sistemi i obveznici u početku odbijali – a 2023. cena je porasla na 508.250 dolara. Međutim, u poređenju sa nedavno odobrenim ek vivo genskim terapijama kao što je Bluebird bio Zinteglo za beta talasemiju po ceni od 2,8 miliona dolara ili Casgevi kompanije Vertek Pharmaceuticals za bolest srpastih ćelija od 2,2 miliona dolara, cena tisa-cel od pola miliona dolara je manje zapanjujuća.
Važno je da navedeni troškovi ovih terapija uključuju samo proizvod i ne uključuju troškove zdravstvene zaštite za drugu neophodnu negu uključujući leukaferezu, primenu hemoterapije i praćenje i upravljanje neželjenim događajima.
„Naš tim je nedavno objavio detaljnu analizu sveobuhvatne cene i korišćenja komercijalne CAR-T terapije kod pedijatrijskih B-ALL pacijenata sa komercijalnim osiguranjem u Sjedinjenim Državama“, kaže Huver.
