Nakon što su primili eksperimentalni tretman kako bi se telo sprečilo da se napada, pet osoba više nema simptome lupusa.
Čini se da je taj tretman, nazvan CAR-T ćelijska terapija, resetovao imuni sistem pacijenata, dovodeći njihovu autoimunu bolest u remisiju, izvještavaju istraživači 15. septembra u Nature Medicine. Još nije jasno koliko dugo će olakšanje trajati niti da li će terapija raditi za sve pacijente.
Uprkos tome, rezultati bi mogli biti „revolucionarni“, kaže imunolog Linrong Lu sa Šangajskog instituta za imunološku terapiju na Medicinskom fakultetu Univerziteta Jiao Tong u Šangaju, koji nije bio uključen u studiju. CAR-T ćelijska terapija je korišćena za različite vrste raka, ali je još uvek u testiranju na autoimune bolesti.
U novoj studiji, svih pet učesnika je otišlo u remisiju bez potrebe za dodatnim lekovima osim genetski modifikovanih CAR-T ćelija. Meta tih konstruisanih ćelija – imunih ćelija ključna za borbu protiv infekcija – vratila se nekoliko meseci nakon što je izbrisana. Neke od tih ćelija su pripremljene da napadnu viruse i bakterije, ali ne i zdrave ćelije učesnika studije.
Nepoznato je koliko ljudi širom sveta ima lupus, bolnu bolest u kojoj neki imuni proteini zvani antitela napadaju zdravo tkivo i organe. Procenjuje se da 161.000 do 322.000 ljudi u Sjedinjenim Državama živi sa najčešćim oblikom koji se zove sistemski eritematozni lupus. Iako postoje efikasne terapije, ti tretmani ne rade za sve.
Pet osoba u studiji imalo je ovaj uobičajeni oblik sa simptomima otpornim na višestruke često korišćene lekove za lupus, kao što je hidroksihlorokin. Ali laboratorijske studije na miševima su nagovestile da bi CAR-T ćelije mogle pomoći. Tako su imunolog Georg Schett i njegove kolege uzeli T ćelije od svakog pacijenta i genetski modifikovali ćelije da bi pronašli i ubili sve ćelije koje proizvode antitela. Svih pet učesnika – četiri žene i jedan muškarac starosti od 18 do 24 godine – bili su u remisiji tri meseca nakon što su tretirani izmenjenim ćelijama.
Ćelije koje proizvode antitela, nazvane B ćelije, nestale su iz uzoraka krvi pošto su ih CAR-T ćelije ubile. Ali B ćelije su važna odbrana od zaraznih bolesti kao što su boginje. Srećom, imune ćelije nisu trajno nestale, kaže Schett, sa Fridrih-Aleksandar-Universitat Erlangen-Nurnberg u Nemačkoj. Nekoliko meseci kasnije, koštana srž pacijenata je napravila više. B ćelije su se vratile; lupus nije bio.
„Što na neki način znači da imamo resetovanje imunološkog sistema kod ovih mladih pojedinaca“, kaže Šet.
Tipično, imuni sistem ima kontrolne tačke koje eliminišu ćelije koje napadaju telo umesto stranog osvajača. Autoimune bolesti kao što je lupus nastaju kada ove ćelije koje prepoznaju i napadaju „sebe“ izbegnu nadzor. Da bi se lupus vratio, kaže Šet, ista greška će možda morati da se dogodi dva puta. „Za sada mislimo da je bolest nestala.“
Da bismo bili sigurni, timu je potrebno više vremena da prati učesnike. U avgustu 2021, istraživači su objavili u časopisu Nev England Journal of Medicine da je prva liječena učesnica, 20-godišnja žena, bila u remisiji tri mjeseca nakon što je primila lijek. Sada je taj pacijent zdrav godinu i po, kaže Šet. Ostala četvorica su zdrava od šest meseci do godinu dana. Vreme će pokazati koliko dugo će ovi ljudi ostati bez lupusa.
Koji ljudi bi mogli imati najviše koristi od terapije ćelijama CAR-T, takođe još nije jasno. Simptomi i težina lupusa variraju od osobe do osobe. Lečenje bi, na primer, moglo biti najkorisnije za pacijente koji su u ranijim stadijumima bolesti pre nego što postane preozbiljna, kaže Lu. Ipak, ako se buduća klinička ispitivanja pokažu efikasnim, terapija ćelijama CAR-T mogla bi biti još jedan način da pruži nadu pacijentima sa bolešću.