Novo istraživanje nastoji da utvrdi da li se cistična fibroza može lečiti in utero

Novo istraživanje nastoji da utvrdi da li se cistična fibroza može lečiti in utero

Pre samo pet godina, osnivanje porodice bilo je gotovo nezamislivo za pacijente sa cističnom fibrozom (CF). Međutim, napredak u lečenju, posebno zahvaljujući leku Trikafta, dramatično je promenio pejzaž ove bolesti.

CF, koja pogađa oko 100.000 ljudi širom sveta, uključujući 3.700 Australijanaca, je nasledni poremećaj gde sluz i znoj postaju veoma gusti i slani, ozbiljno oštećujući pluća i probavni sistem. Bez leka za CF, pacijenti su se do sada oslanjali na intenzivnu svakodnevnu terapiju i česte hospitalizacije.

Sada, zahvaljujući Trikafti, predviđeni životni vek pacijenata sa CF se povećao sa 40 na 71,6 godina, ako se terapija započne tokom adolescencije. Ovaj uspeh omogućava sve više pacijenata sa CF da postanu roditelji, ali i postavlja nove izazove. Trenutni tretmani za CF su odobreni samo za decu stariju od dve godine, što otvara pitanje bezbednosti tokom trudnoće i dojenja.

Najnovija studija na životinjama, objavljena u časopisu Biomedicine & Pharmacotherapy, pokazala je da lekovi za CF prolaze kroz placentu i akumuliraju se u tkivima fetusa. Dodatno, istraživanje objavljeno u British Journal of Pharmacology otkriva da Trikafta prolazi kroz fetalnu krvno-moždanu barijeru, što postavlja važna pitanja o dugoročnim efektima.

Da bi se bolje razumelo kako Trikafta utiče na razvoj fetusa kod ljudi, započeta je studija koja uključuje žene i bebe sa i bez CF. Ova istraživanja su ključna za pružanje čvrstih informacija porodicama i kliničarima kako bi doneli informisane odluke.

Broj trudnoća kod žena sa CF se udvostručio u SAD od uvođenja Trikafte, a u Australiji se taj broj stalno povećava od kada je Trikafta dodata u šemu farmaceutskih beneficija. Uz ove nove informacije, hitno su potrebne smernice kako bi se osigurala bezbednost i efikasnost lečenja tokom trudnoće.

Očekuje se da će do 2025. godine 90% pacijenata sa CF biti na HEMT terapijama, što naglašava potrebu za većim studijama kako bi se donela informisana odluka o korišćenju lekova tokom trudnoće. Pozitivni rezultati bi mogli dovesti do promene paradigme u lečenju CF, pružajući nadu za budućnost pacijenata i njihovih porodica.