Istraživači sa Univerziteta Rajs testirali su bezbednost i izvodljivost isporuke gena u više regiona mozga koristeći neinvazivnu tehniku zasnovanu na ultrazvuku kod glodara, a njihovi nalazi sugerišu da se efikasnost isporuke gena poboljšava unutar svakog ciljanog mesta kada se otvori više lokacija.
Shirin Nouraein, doktorantica koja radi u laboratoriji bioinženjera Rajsa Jerzi Szablovski, je vodeći autor studije nedavno objavljene u časopisu Genska terapija.
Rad, „Akustički ciljana neinvazivna genska terapija u velikim količinama mozga“, nastavlja rad laboratorije Szablovski koristeći fokusiranu ultrazvučnu energiju kako bi krvno-moždanu barijeru bezbedno učinila propusnom. Tehnika je poznata kao fokusirano ultrazvučno otvaranje krvno-moždane barijere (FUS-BBBO).
Procedura takođe dozvoljava prolazak proteina i drugih malih molekula u drugom pravcu – to jest, iz mozga u krvotok – gde se mogu lako uzorkovati.
„Koristimo fokusirani ultrazvuk da otvorimo pore nano veličine u endotelijumu mozga“, rekao je Nuraein, diplomirani student sistema, sintetičke i fizičke biologije. „Ovo omogućava neinvazivnu isporuku prirodnih virusnih vektora kroz mozak, što je važno u lečenju genetskih poremećaja.“
Mnogi poremećaji utiču na velike regione mozga ili ceo mozak, ali je isporuka genske terapije ovim regionima teška, rekao je Szablovski, docent bioinžinjeringa i direktor Laboratorije za neinvazivni neuroinženjering.
„Kada se vektor za isporuku gena ubrizgava u mozak iglom, on često difunduje samo nekoliko milimetara“, rekao je Šablovski. „Da bi se lečio ceo mozak, trebalo bi da se izvrši na hiljade injekcija, što bi bilo teško i verovatno štetno. Uz FUS-BBBO, takva hirurška porođaja bi se mogla zaobići.“
Nouraein i njeni istraživači saradnici su testirali efikasnost i sigurnost otvaranja 105 lokacija istovremeno sa pozitivnim rezultatima u većini regiona mozga. Iznenađujuće, njihovi nalazi sugerišu da se efikasnost isporuke gena poboljšava unutar svake ciljane lokacije kada se otvori više lokacija.
„Otkrili smo da isporuka vektora kroz mozak udvostručuje efikasnost isporuke za istu dozu virusa u poređenju sa kada je ciljano samo 11 lokacija“, rekao je Sablovski, dodajući da je Nouraein odigrao glavnu ulogu u otkrivanju.
„Širin je upravo počela drugu godinu postdiplomskih studija i već je vodila važan, složen projekat, pokazujući izuzetnu produktivnost i talenat“, rekao je Šablovski.
