Milioni ljudi širom sveta pate od upale jetre (hepatitisa), akutne ili hronične bolesti sa različitim uzrocima. Upala jetre se često javlja u vezi sa metaboličkim poremećajima, na primer masnom bolešću jetre. Nedostatak lizomalne kisele lipaze (LAL) je redak metabolički poremećaj koji takođe uzrokuje upalu jetre.
Rad koji su nedavno objavili naučnici Medicinskog univerziteta u Gracu predstavlja obećavajući metod za lečenje upale jetre usled nedostatka LAL-a. Lek lanifibranor ima potencijal da preokrene metaboličke i inflamatorne procese u jetri uključene u razvoj upale jetre.
Studija je objavljena u časopisu Gastro Hep Advances.
Nedostatak lizozomalne kisele lipaze (LAL) je veoma redak genetski metabolički poremećaj uzrokovan nedostatkom enzima lizomske kisele lipaze (LAL). Ovaj enzim je neophodan za razgradnju određenih masti, kao što su estri holesterola i trigliceridi, unutar lizozoma, „centra za reciklažu“ ćelija.
„Ako se ove masti u ćelijama ne razgrađuju, rezultat je upala, koja može u velikoj meri uticati na jetru“, objašnjava Dagmar Kratki iz istraživačkog centra Gotfrid Šac na Medicinskom univerzitetu u Gracu. Nedostatak LAL-a nastaje usled genetske mutacije koja dovodi do smanjene ili nedostajuće aktivnosti enzima.
Ovi nedavni rezultati istraživanja Med Uni Graz sugerišu da lek lanifibranor ima pozitivne efekte na upalu jetre i metaboličke poremećaje usled nedostatka LAL. „Ljudi sa nedostatkom LAL-a mogli bi imati koristi od novih metoda za lečenje poremećaja jer je samo (izuzetno skupa) terapija zamene enzima bila delimično uspešna“, kaže Kratki. Sa kolegama u Gracu i Kopenhagenu, stručnjak za metabolizam lipida proučavao je kako funkcioniše tretman nedostatka LAL-a lanifibranorom.
U jednoj studiji, miševi sa nedostatkom LAL-a lečeni su lanifibranorom jednom dnevno tokom 21 dana. Nalazi pokazuju da je tretman neznatno promenio težinu organa, dok su vrednosti lipida u jetri ostale iste, ali je smanjio znake oštećenja jetre i proteine povezane sa zapaljenjem u jetri. Pored toga, povećan je udeo proteina uključenih u proizvodnju energije u ćelijama i poboljšan je nivo lipida u krvi.
Pozitivni efekti lanifibranora na upalu jetre i poboljšani nivoi lipida u krvi ukazuju na to da kombinacija lanifibranora i terapije zamene enzima za nedostatak LAL-a može predstavljati obećavajući novi tretman. Ovi nalazi naglašavaju neophodnost daljih studija i kliničkih testova kako bi se procenila efikasnost lanifibranora kao potencijalne opcije lečenja za nedostatak LAL kod ljudi.
„Ova nova otkrića nude nadu za dodatnu i poboljšanu opciju lečenja pacijenata sa nedostatkom LAL-a i mogu predstavljati važan korak u medicinskom istraživanju“, zaključuje Kratki.
