U junu 2023. godine, Uresa A., tada petnaestogodišnjakinja, primila je CAR-T ćelije na Univerzitetskoj klinici Erlangen, što je bilo poslednje sredstvo za usporavanje sistemskog eritematoznog lupusa (SLE), ozbiljne autoimune bolesti koja je napadala njeno telo i ozbiljno uticala na njenu sposobnost da vodi normalan život. Godinu dana kasnije, Uresa kaže da se oseća dobro kao i pre dijagnoze.
Ova procedura je bila pionirska jer su CAR-T ćelije ranije korišćene samo za leukemiju i limfom, kao i za studije na odraslima sa određenim autoimunim bolestima. Uresa je postala prvo dete sa SLE koje je dobilo ovu imunološku terapiju, a rezultati su objavljeni u časopisu The Lancet.
„Jednostavno činjenica da smo dali CAR-T ćelije za autoimunu bolest je nešto posebno, jer je ranije bio odobren samo za određene uznapredovale vrste raka“, objasnio je dr Tobijas Krikau, pedijatrijski reumatolog na Univerzitetskoj klinici Erlangen.
Uresini simptomi su počeli u jesen 2022. godine sa migrenama, iscrpljenošću, bolovima u zglobovima i mišićima i karakterističnim crvenim leptir osipom na licu. Njeno stanje se ubrzano pogoršavalo uprkos raznim lekovima, dovodeći do otkazivanja bubrega i potrebe za dijalizom.
„Bili smo suočeni sa pitanjem da li treba da damo detetu ove imunološke ćelije modifikovane u laboratoriji, jer nijedan prethodni tretman nije bio efikasan“, rekao je dr Krikau.
CAR-T ćelijska terapija uključuje uklanjanje T ćelija pacijenta, opremanje ovih ćelija himernim antigenskim receptorom (CAR) u specijalnoj laboratoriji i njihovu infuziju nazad u pacijentovo telo. Ove CAR-T ćelije targetiraju i uništavaju oštećene autoreaktivne B ćelije, što rezultira „ponovnim pokretanjem“ imunološkog sistema.
Odmah nakon tretmana, vrednosti Uresinih bubrega i lupusa su se poboljšale. Krajem jula 2023. godine, Uresa je konačno mogla da ide kući i završila školovanje. Njeni ciljevi uključuju završetak naukovanja u zanatstvu automobila, preseljenje iz roditeljskog doma i nabavku psa.
„Ovaj uspeh je bio moguć samo zbog načina na koji lekari iz nekoliko disciplina u Deutsche Zentrum Immuntherapie blisko sarađuju“, rekao je prof. dr Georg Šet, kopredsedavajući DZI.
Uresa sada prima mesečne infuzije imunoglobulina kako bi se zaštitila od infekcija dok se njene B ćelije ne obnove. Planiraju se dalja istraživanja i studije sa CAR-T ćelijama kod dece sa autoimunim bolestima, što obećava veliki potencijal za budućnost pedijatrijske reumatologije.
