Rezultati druge faze kliničkih ispitivanja u UT Southvestern Medical Centru pokazali su da suspenzija nanokristala zlata koje su svakodnevno uzimali pacijenti sa multiplom sklerozom (MS) i Parkinsonovom bolešću (PD) značajno preokreće deficite metabolita povezanih sa energetskom aktivnošću u mozgu i rezultira funkcionalnim poboljšanja. Nalazi, objavljeni u Journal of Nanobiotechnology, mogli bi na kraju pomoći da se ovaj tretman donese pacijentima sa ovim i drugim neurodegenerativnim bolestima, prema autorima.
„Oprezni smo optimisti da ćemo ovom strategijom moći da sprečimo ili čak preokrenemo neke neurološke smetnje“, rekao je dr Peter Sguigna, koji vodi aktivno ispitivanje MS-a i docent je neurologije i istraživač u Peter O’ Donnell Jr. Institut za mozak na UT Southvestern.
Zdrava funkcija mozga zavisi od kontinuiranog snabdevanja ćelijama ovog organa energijom preko molekula zvanog adenozin trifosfat (ATP), objasnio je dr Sginja. Starost izaziva pad energetskog metabolizma mozga, što se vidi u smanjenju odnosa nikotinamid adenin dinukleotida (NAD+) i njegovog partnera, nikotinamid adenin dinukleotida + vodonika (NADH).
Međutim, studije su pokazale da je kod neurodegenerativnih stanja kao što su MS, PD i amiotrofična lateralna skleroza (ALS) – takođe poznata kao Lu Gerigova bolest – ovaj pad odnosa NAD+/NADH mnogo brži i ozbiljniji. Studije na ćelijama, životinjskim modelima i ljudskim pacijentima sugerišu da bi zaustavljanje ili poništavanje ovog energetskog deficita moglo dovesti do sporijeg opadanja ili čak delimičnog oporavka pacijenata sa neurodegenerativnim bolestima, rekao je dr Sginja.
U tom cilju, on i njegove kolege su se udružili sa Clene Nanomedicine, kompanijom koja razvija nanokristale zlata u oralno primenjeno terapeutsko sredstvo za neurodegenerativna stanja, uključujući eksperimentalni tretman pod nazivom CNM-Au8. Ovi nanokristali deluju kao katalizatori koji poboljšavaju odnos NAD+/NADH, pozitivno menjajući energetski balans moždanih ćelija – fenomen koji je demonstriran na ćelijskim i životinjskim modelima u prethodnim studijama.
Da bi se utvrdilo da li je CNM-Au8 dostigao željeni cilj kod ljudskih pacijenata, istraživači UTSV-a su regrutovali 11 učesnika sa relapsom MS i 13 sa Parkinsonovom bolešću za dve faze dve kliničke studije, REPAIR-MS i REPAIR-PD. Ovi učesnici su primili početno skeniranje spektroskopije magnetne rezonance mozga (MR) kako bi odredili njihov osnovni NAD+/NADH odnos i nivoe drugih molekula povezanih sa metabolizmom energije ćelije. Nakon što su uzimali dnevnu dozu CNM-Au8 tokom 12 nedelja, testiranje je uključivalo drugu MR spektroskopiju.
Zajedno, 24 pacijenta su doživela prosečno povećanje svog NAD+/NADH odnosa od 10,4% u poređenju sa početnom linijom, što pokazuje da je CNM-Au8 ciljao mozak kako je predviđeno. Drugi energetski molekuli, uključujući ATP, normalizovani u grupu do kraja tretmana, još jedan potencijalno koristan efekat.
Koristeći validiranu anketu za funkcionalne ishode u PD, istraživači su otkrili da su pacijenti u studiji sa ovim stanjem prijavili poboljšana „motorička iskustva svakodnevnog života“ u jednom trenutku, što sugeriše da bi uzimanje CNM-Au8 moglo poboljšati funkcionalne simptome njihove bolesti. Nijedan od pacijenata nije doživeo ozbiljne neželjene efekte povezane sa CNM-Au8.
Iako su ovi rezultati ohrabrujući, potrebne su dodatne studije, rekao je dr Sguigna. REPAIR-MS će nastaviti da upisuje učesnike da vidi da li se slični nalazi mogu reprodukovati u progresivnoj MS.
