Genske terapije imaju potencijal da leče neurološke poremećaje poput Alchajmerove i Parkinsonove bolesti, ali se suočavaju sa zajedničkom barijerom – krvno-moždanom barijerom. Sada su istraživači sa Univerziteta Viskonsin-Medison razvili način da pomeraju terapije preko zaštitne membrane mozga kako bi pružili terapiju širom mozga sa nizom bioloških lekova i tretmana.
„Još nema leka za mnoge razorne moždane poremećaje“, kaže Šaoćin „Sara“ Gong, profesor oftalmologije i vizuelnih nauka na UV-Medisonu i biomedicinskog inženjerstva i istraživač na Institutu za otkriće u Viskonsinu. „Inovativne strategije za isporuku ciljane na mozak mogu to promeniti omogućavanjem neinvazivne, bezbedne i efikasne isporuke CRISPR uređivača genoma koji bi, zauzvrat, mogli da dovedu do terapija za uređivanje genoma za ove bolesti.
CRISPR je molekularni komplet alata za uređivanje gena (na primer, za ispravljanje mutacija koje mogu da izazovu bolest), ali alat je koristan samo ako može da kroz bezbednost dođe do radnog mesta. Krvno-moždana barijera je membrana koja selektivno kontroliše pristup mozgu, skrinirajući toksine i patogene koji mogu biti prisutni u krvotoku. Nažalost, barijera sprečava neke korisne tretmane, kao što su određene vakcine i paketi genske terapije, da dostignu svoje ciljeve jer ih spajaju sa neprijateljskim osvajačima.
Injektiranje tretmana direktno u mozak je jedan od načina da se zaobiđe krvno-moždana barijera, ali to je invazivna procedura koja omogućava pristup samo obližnjem moždanom tkivu.
„Obećanje genske terapije mozga i terapije za uređivanje genoma oslanja se na bezbednu i efikasnu isporuku nukleinskih kiselina i urednika genoma celom mozgu“, kaže Gong.
U studiji koja je nedavno objavljena u časopisu Advanced Materials, Gong i članovi njene laboratorije, uključujući postdoktorskog istraživača i prvog autora studije Jujuan Vanga, opisuju novu porodicu kapsula nanorazmera napravljenih od silicijum dioksida koje mogu da nose alate za uređivanje genoma u mnoge organe širom sveta. telo i zatim bezopasno rastvoriti.
Modifikovanjem površine nanokapsula od silicijum dioksida glukozom i fragmentom aminokiselina koji potiče od virusa besnila, istraživači su otkrili da nanokapsule mogu efikasno da prođu kroz krvno-moždanu barijeru kako bi se postiglo uređivanje gena u celom mozgu kod miševa. U svojoj studiji, istraživači su demonstrirali sposobnost CRISPR tereta nanokapsule silicijum dioksida da uspešno uredi gene u mozgu miševa, kao što je onaj koji se odnosi na Alchajmerovu bolest koji se zove amiloidni prekursorski proteinski gen.
Pošto se nanokapsule mogu davati više puta i intravenozno, one mogu postići veću terapijsku efikasnost bez rizika od lokalizovanijih i invazivnijih metoda.
Istraživači planiraju da dalje optimizuju mogućnosti ciljanja mozga nanokapsula silicijum dioksida i procene njihovu korisnost za lečenje različitih poremećaja mozga. Ova jedinstvena tehnologija se takođe istražuje za isporuku bioloških lekova u oči, jetru i pluća, što može dovesti do novih genskih terapija za druge vrste poremećaja.
