Genoterapeutski pristup koji obećava lečenje makularne degeneracije (AMD) povezane sa starenjem takođe može biti efikasan u lečenju drugih očnih stanja kao što je glaukom. Obezbedio je korist u tri dodatna modela mitohondrijalne disfunkcije, uključujući ćelije uzete od pacijenata koji žive sa optičkom neuropatijom.
Istraživači iz Triniti-ja su otkrili da potencijalni novi pristup genske terapije takođe može biti efikasan u lečenju pacijenata koji žive sa drugim očnim bolestima u budućnosti.
Rad objavljen u časopisu Pharmaceutics opisuje kako genska terapija (ophNdi1) povećava performanse mitohondrija u retinalnim ganglijskim ćelijama, ćelijama koje su nefunkcionalne kod bolesti kao što je glaukom.
Rezultati su u skladu sa onima koje je ista grupa primetila i ranije objavila, pokazujući korist u modelima degeneracije makule povezane sa uzrastom (AMD) i naglašavaju potencijalnu vrednost ophNdi1 za višestruke bolesti oka.
„Budući da gubitak retinalnih ganglijskih ćelija dovodi do gubitka vida u mnogim stanjima, uključujući nasledne optičke neuropatije i glaukom, uzbuđeni smo što bi ovaj potencijalni terapijski pristup mogao da pruži korist mnogim pacijentima u budućnosti“, rekla je dr Naomi Čederton, prvi autor knjige istraživački članak i naučnik na Trinitijevoj školi genetike i mikrobiologije.
„Naša studija pokazuje da je ophNdi1 protektivan u tri modela mitohondrijalne disfunkcije. Posebno, optimizacija terapije, koja je navedena u studiji, omogućava upotrebu niže terapeutske doze.“
Mitohondrije su poznate kao „elektrane“ ćelije jer upravljaju proizvodnjom energije, međutim istraživači su ranije otkrili da se njihov učinak smanjuje u mrežnjači ljudi sa očnim bolestima. Ova veza sa pogoršanjem na vidiku navela ih je da istraže potencijal terapija za spasavanje mitohondrija koje se bore.
Genska terapija ophNdi1 koristi virus da pristupi ćelijama koje pate i isporuči kod koji je potreban da mitohondrije daju spas, omogućavajući im da generišu dodatnu energiju i nastave da funkcionišu u podržavanju vida.
„Naš rad pruža jasne dokaze koji podržavaju korišćenje ovog novog genskog terapijskog pristupa za višestruke poremećaje oka. Takođe sugeriše da ophNdi1 terapeutska platforma koja cilja na mitohondrijalnu disfunkciju može imati primenu za druga razorna stanja izvan oka u kojima je mitohondrijalna disfunkcija u igri“, rekla je profesorka Jane Farrar, viši autor istraživačkog članka i profesor Trinitijeve škole genetike i mikrobiologije.
Biće potrebno da se preduzme dalji rad pre nego što se terapija može primeniti pacijentima, ali istraživački tim se nada da će to postati stvarnost u godinama koje dolaze.
