Progresivna supranuklearna paraliza (PSP), misteriozni i smrtonosni neurološki poremećaj, obično ostaje nedijagnostikovan sve dok pacijent ne umre i ne izvrši se obdukcija. Ali sada su istraživači UC San Francisco pronašli način da identifikuju stanje dok su pacijenti još živi.
Studija koja se pojavila u Neurologiji 3. jula pronašla je obrazac u kičmenoj tečnosti pacijenata sa PSP, koristeći novu tehnologiju visoke propusnosti koja može da meri hiljade proteina u maloj kapi tečnosti.
Istraživači se nadaju da će proteinski biomarkeri dovesti do razvoja dijagnostičkog testa i ciljanih terapija za zaustavljanje fatalne putanje bolesti.
Poremećaj je prešao na radar javnosti pre 25 godina, kada je Dudlei Moore, zvezda „10“ i „Arthur“, podelio svoju PSP dijagnozu. Često se pogrešno smatra Parkinsonovom bolešću, ali PSP se razvija brže, a pacijenti ne reaguju na tretmane za Parkinsonovu bolest. Većina pacijenata sa PSP umire u roku od oko sedam godina nakon što su njihovi simptomi počeli.
Veruje se da je PSP izazvan nakupljanjem tau proteina koji uzrokuje slabljenje i umiranje ćelija. To je vrsta frontotemporalne demencije (FTD) koja utiče na spoznaju, kretanje i ponašanje. Njegovi karakteristični simptomi uključuju lošu ravnotežu sa čestim padovima unazad i teškoće pomeranja očiju gore-dole.
„Za razliku od Alchajmerove bolesti, ne postoje tau skenovi, testovi krvi ili magnetna rezonanca koji daju definitivnu dijagnozu PSP. Za mnoge pacijente bolest ostaje neprimećena“, rekao je ko-stariji autor Julio Rojas, MD, Ph.D., UCSF Odeljenje za neurologiju, centar za pamćenje i starenje i Veill Institute for Neurosciences.
„Kada se odobre novi lekovi za PSP, najbolja šansa za pacijente će biti da se leče u najranijoj fazi bolesti kada je najverovatnije da će biti efikasan“, rekao je on.
Nemogućnost da se identifikuje PSP je ometala razvoj novih tretmana, prema ko-starom autoru Adamu Bokseru, MD, Ph.D., profesoru za pamćenje i starenje na Odeljenju za neurologiju UCSF-a i direktoru Alchajmerove bolesti i frontotemporal Program kliničkih ispitivanja demencije.
„Prethodna istraživanja su naglasila vrednost nekoliko nespecifičnih biomarkera neurodegeneracije u PSP, ali su oni imali ograničenu osetljivost i specifičnost za dijagnozu, posebno u ovoj kritičnoj ranoj fazi bolesti“, rekao je on.
Istraživači su merili proteinske biomarkere koristeći tehnologiju visoke propusnosti za analizu proteina, koja se zasniva na molekulima koji se vezuju za proteine sa visokom selektivnošću i specifičnošću.
Studija je imala 136 učesnika, prosečne starosti od 70 godina, i uključivala je pacijente iz UCSF-a i drugih institucija sa simptomima koji su u skladu sa PSP, kao i slučajeve PSP potvrđene autopsijom. Naučnici su uporedili biomarkere iz ovih slučajeva sa živim pacijentima, kao i sa zdravim učesnicima i pacijentima sa drugim oblicima FTD.
Istraživači su otkrili niže nivoe većine proteina kod onih sa potvrđenim ili sumnjivim PSP, u poređenju sa zdravim učesnicima studije. Proteinski potpis slučajeva PSP potvrđenih obdukcijom takođe se razlikovao od slučajeva drugih oblika FTD potvrđenih autopsijom, kao i kod živih pacijenata.
Svi oni sa potvrđenim ili sumnjivim PSP imali su više nivoe proteina povezanih sa neurodegeneracijom. Istraživači su takođe pronašli neke inflamatorne proteine koji su u korelaciji sa ozbiljnošću bolesti i smanjenim proteinima relevantnim za nekoliko kritičnih funkcija moždanih ćelija kojima bi se moglo manipulisati budućim terapijama.
„Ovaj rad ima za cilj da stvori okvir za korišćenje ovih novoidentifikovanih proteina u budućim kliničkim ispitivanjima“, rekla je prva autorka, Ejmi Vajz, ranije sa Odeljenja za neurologiju UCSF-a i Centra za pamćenje i starenje, a trenutno je student medicine na UC Davisu.
„Nadamo se da ćemo doći do tačke u kojoj jedan biomarker, ili panel biomarkera iz testa krvi ili lumbalne punkcije, može pružiti definitivne dijagnostičke i prognostičke rezultate za PSP.“
