Ispitivanje je obuhvatilo 73 volontera sa dominantno naslednim Alchajmerom, uzrokovan genima koji povećavaju proizvodnju amiloidnog proteina. Mutacije odgovorne za samo 1% svih slučajeva Alchajmera gotovo sigurno dovode do razvoja bolesti do 50. godine. God
Iako je kliničko ispitivanje treće faze propalo u uticaju na simptome dve grupe, jedan od lekova – gantenerumab – pokazao se kao značajan u poboljšanju same patologije. Ohrabreni kliničkim znakovima smanjenja proteina, istraživači su nastavili da ispituju da li bi veće doze tretmana mogle doneti razliku. Učesnici sa mutacijama visokog rizika pozvani su da ostanu u ispitivanju i primaju lek bez obzira na to da li su prvobitno bili u kontrolnoj grupi koja je ranije primala placebo.
Produženje ispitivanja je prekinuto zbog neuspeha kliničkih ispitivanja da ispune postavljene ciljeve, ali analiza uticaja gantenerumaba pokazala je da on i dalje ima potencijal. Među onima koji su uzimali lek tokom perioda ispitivanja i njegovog produženja, rizik od razvoja simptoma smanjen je za polovinu. Efekat bi mogao biti još dramatičniji – rizik od pogoršanja mentalnog zdravlja kod asimptomatske grupe raste s godinama.
S vremenom, poređenja između onih koji su uzimali lek od 2012. i onih koji su ga uzimali samo nekoliko godina, mogla bi pokazati još veću šansu za odlaganje. „Svi u ovoj studiji su bili predodređeni da razviju Alchajmerovu bolest, a neki od njih to još nisu uradili,“ kaže Bateman. „Ono što znamo je da je moguće bar odložiti početak simptoma Alchajmerove bolesti i dati ljudima više godina zdravog života.“
Korišćenje antitela na ovaj način nije bez rizika. Gantenerumab i slični tretmani povezani su sa malim krvarenjem i oticanjem u mozgu, što u retkim slučajevima može postati fatalno. Mikrokrvarenja su takođe poznata da se povećavaju kako Alchajmer napreduje.
Ostali tretmani nove generacije protiv amiloida odobreni su u SAD za lečenje pojedinaca koji imaju simptome Alchajmerove bolesti, potencijalno dodajući godine poboljšane kognicije njihovim životima. Vreme će pokazati da li će oni koji očekuju neurodegeneraciju u narednim decenijama takođe dobiti odlaganje. Ali znaci da su istraživači na pravom putu izgledaju sve pozitivnije. Ovo istraživanje objavljeno je u časopisu The Lancet Neurology.