Istraživanje na Univerzitetu u Kvinslendu moglo bi na kraju pomoći u razvoju održivih tretmana – i na kraju leka – za bolest motornih neurona (MND).
dr Adam Voker i koautori dr Rebeka San Gil, dr Vej Luan i dr. student Šon Kiting sa Instituta za mozak Kvinslenda identifikovao je biohemijske promene u proteinu na koji utiče MND. Njihovo istraživanje je objavljeno u časopisima Molecular Psichiatri and Cellular and Molecular Life Sciences.
„TDP-43 je protein koji se nalazi u svakoj ćeliji tela, ali je posebno važan za zdravlje motornih neurona, moždanih ćelija koje kontrolišu dobrovoljno kretanje mišića“, rekao je dr Voker.
„Vodili smo dva istraživačka projekta, posmatrajući kako TDP-43 proteini postaju nefunkcionalni u motornim neuronima.
„Otkrili smo da bolesne verzije TDP-43 mogu oštetiti zdrave verzije proteina, što može stvoriti ciklus proteinske disfunkcije i degeneracije tokom vremena.
„Takođe smo otkrili da se biohemijski putevi koji kontrolišu smrt neurona pokreću rano, čak i pre nego što počnu simptomi MND.
„Da bismo promenili tok bolesti, potrebni su nam farmaceutski lekovi koji mogu sprečiti smrt neurona i ovu disfunkciju proteina TDP-43.“
Istraživanje je koristilo tehnologiju genetskog inženjeringa pod nazivom CRISPR, koja je alat za uređivanje gena.
„To nam je omogućilo da prvi put vidimo TDP-43 u živim ćelijama“, rekao je dr Voker.
Koautor Šon Kiting je rekao da je istraživanje takođe otkrilo da se neuronski putevi menjaju kako MND napreduje, što ukazuje na potencijalnu potrebu za različitim tretmanima u različitim fazama bolesti.
„Sada lečimo genetski modifikovane miševe sa MND različitim farmaceutskim lekovima koji specifično ciljaju na osnovne uzroke bolesti i ispravljaju mehanizam bolesti“, rekao je gospodin Kiting.
„Naš cilj je da zaustavimo degenerativni ciklus TDP-43 i zaustavimo progresiju bolesti.
„Ovo istraživanje poboljšava naše razumevanje MND-a i nadamo se da će igrati važnu ulogu u borbi protiv bolesti.“
