Kod pacijenata pogođenih mijelodisplastičnim neoplazmama, telo ne proizvodi dovoljno funkcionalnih krvnih zrnaca. Pacijenti pate od anemije – nedostatka crvenih krvnih zrnaca i hemoglobina – koja može napredovati do akutne leukemije. Imetelstat, novi agens koji prevazilazi trenutni standard nege, može pomoći da se izbegnu transfuzije krvi, što može biti opterećenje za pacijente sa MDS-om, posebno tokom dužeg vremenskog perioda.
Ovaj efekat je demonstriran u kliničkom ispitivanju na 118 lokacija u 17 zemalja koje je vodio profesor Uve Platzbecker sa Univerziteta u Lajpcigu i Medicinski centar Univerziteta u Lajpcigu, u saradnji sa međunarodnim istraživačkim timom. Rezultati su objavljeni u časopisu The Lancet.
Pacijenti sa mijelodisplastičnim neoplazmama (MDS) pate od poremećaja u zdravom sazrevanju krvnih ćelija u njihovoj koštanoj srži. To može dovesti do anemije, infekcija i povećanog rizika od krvarenja. Pacijenti koji spadaju u kategoriju nižeg rizika od MDS-a u početku nisu u akutnoj životnoj opasnosti, ali često pate od teške anemije.
Ovo je uzrokovano nedostatkom zrelih i funkcionalnih crvenih krvnih zrnaca i manifestuje se pre svega smanjenim performansama, ekstremnim umorom i iscrpljenošću, što ozbiljno ograničava kvalitet života obolelih. Ova vrsta anemije se često može adekvatno lečiti samo redovnim transfuzijama krvi, što može biti veoma stresno za pacijente.
U nedavnoj međunarodnoj studiji, lek imetelstat je pomogao pacijentima sa MDS-om da postignu nezavisnost od transfuzije crvenih krvnih zrnaca oko godinu dana.
„Imetelstat nudi novi mehanizam delovanja za lečenje pacijenata koji spadaju u kategoriju nižeg rizika od MDS-a i koji ne reaguju na standardni tretman epoetinom alfa“, kaže vođa studije profesor Uve Platzbeker, direktor Odeljenja za hematologiju, Ćelijska terapija, hemostazeologija i infektivne bolesti u Medicinskom centru Univerziteta u Lajpcigu.
Proučeni lek — imetelstat — je inhibitor telomeraze. Telomeraza je enzim koji igra ključnu ulogu u starenju ćelija—ona neprekidno obnavlja zaštitne kapice na krajevima hromozoma, što je važna funkcija za zdrave ćelije. Međutim, ćelije raka se dele mnogo češće od zdravih ćelija, a telomeraza odlaže smrt malignih ćelija.
Inhibitori telomeraze aktivno blokiraju telomerazu i stoga imaju potencijal da ograniče proliferaciju malignih ćelija i efikasnije ih eliminišu. Imetelstat je prvi agens u ovoj klasi lekova koji se koristi u MDS.
Četrdeset procenata pacijenata lečenih imetelstatom odgovorilo je na novu terapiju, u poređenju sa petnaest procenata u placebo grupi. Bilo je više neutropenije, smanjenja broja belih krvnih zrnaca i trombocitopenije, smanjenja broja trombocita u krvi, u grupi koja je primala imetelstat nego u grupi koja je primala placebo. Međutim, ovi neželjeni efekti su bili upravljivi i reverzibilni.
„Kada bude odobren, imetelstat će dodati još jednu opciju uspostavljenim terapijama za lečenje anemije, jednog od glavnih simptoma MDS-a. Ovo će pomoći da se izbegnu ili odlože transfuzije krvi, koje su veoma stresne za pacijente“, kaže profesor Platzbeker, koji je sprovođenje kliničkih istraživanja mijelodisplastičnih neoplazmi više od 20 godina.
Odobrenje za upotrebu imetelstata u MDS-u se traži od američke Uprave za hranu i lekove (FDA) i Evropske agencije za lekove (EMA), a očekuje se da će imetelstat biti dostupan za lečenje tokom 2024. IMerge, randomizovana faza 3, sprovedeno je na ukupno 118 lokacija u 17 zemalja, uključujući univerzitetske bolnice, centre za rak i ambulante. Studija je sponzorisana od strane farmaceutske kompanije Geron Corporation.
