Nemački institut za kvalitet i efikasnost u zdravstvenoj zaštiti (IKViG) kritički je odgovorio na dokument Evropske agencije za lekove (EMA) o odobravanju novih lekova zasnovanih na studijama sa jednom rukom.
EMA ispravno ističe da su studije bez kontrolne ruke podložne pristrasnosti i da je, uopšte, teško da je moguće proceniti uzročne efekte iz njih. Međutim, ne pruža jasne kriterijume za ograničavanje odobrenja leka na osnovu takvih studija na izuzetno retke izuzetne slučajeve.
Takođe nema preporuka o spoljnim kontrolama — za razliku od smernica koje je u februaru objavila Američka uprava za hranu i lekove (FDA).
Beate Vieseler, šef odeljenja za procenu lekova IKViG-a, primećuje: „FDA jasno navodi da je verovatnoća demonstriranja efikasnosti leka sa spoljnom kontrolom mala, i snažno preporučuje dizajn studije sa internom kontrolom — takođe za retke bolesti.“
„Pored toga, FDA označava specifične situacije u kojima eksterno kontrolisane studije generalno nisu prikladne, na primer kada prirodna istorija bolesti nije dobro poznata ili je tok bolesti promenljiv. EMA bi trebalo da uključi ove tačke u svoj papir za razmišljanje.“
Situacija je dobro poznata: u retkim slučajevima, studije sa jednom rukom mogu da pokažu bezbednost i efikasnost novog leka dovoljno dobro da dobije odobrenje regulatora. Ali kada je u pitanju njegova stvarna upotreba u sistemu zdravstvene zaštite, lek treba uporediti sa postojećim opcijama lečenja – a to bi trebalo da se desi što je pre moguće.
Beate Vieseler objašnjava: „Javno razmišljajući o mogućnostima i ograničenjima studija sa jednom rukom za odobrenje, bez opisivanja posledica njihovih nedostataka, EMA čini medveđu uslugu i farmaceutskim kompanijama i pacijentima. Razvoj lekova je efikasan kada se novi lekovi mogu odmah i na odgovarajući način upotrebiti u zdravstvenoj zaštiti“.
„Da bi se to postiglo, od samog početka treba sprovesti studije koje su pogodne i za odobrenje i za integraciju u zdravstveni pejzaž kroz procenu zdravstvene tehnologije (HTA). Ovde se ne radi o ubrzavanju pristupa tržištu za nove lekove sam po sebi, već o ubrzavanju njihovo uvođenje zasnovano na dokazima u zdravstveni sistem — za dobrobit pacijenata“.
