Istraživanja stručnjaka iz Michigan Medicine, Dečje bolnice u Filadelfiji i Penn Medicine otvaraju teren za nove načine lečenja krvnih poremećaja, kao što je anemija srpastih ćelija, putem genske terapije. Studija je objavljena u časopisu Science.
Da bi se izlečili poremećaji krvi, pacijenti moraju da se podvrgnu visokim dozama hemoterapije i transplantacije koštane srži. Ovo zahteva podudaranje imunog sistema primaoca i davaoca, ali ~30% pacijenata nema podudaranje. Čak i kada to urade, imuni sistem donora može da napadne pacijenta, bolest transplantata protiv domaćina.
Genska terapija ispravlja mutaciju u sopstvenim ćelijama pacijenta, ali i dalje zahteva hemoterapiju i transplantaciju sopstvenih korigovanih ćelija. Novo istraživanje pokazuje da krvne matične ćelije mogu biti genetski modifikovane dok su još u koštanoj srži, u jednom tretmanu.
Koautor Michael Triebvasser, MD, Ph.D., klinički instruktor za pedijatrijsku hematologiju i onkologiju, izvestio je: „Ovo je prvi put da krvne matične ćelije koje stvaraju krv i imuni sistem tokom našeg života mogu biti genetski modifikovane dok su još uvek u koštanu srž.
„Ova tehnologija se može koristiti za ispravljanje mutacija koje izazivaju bolesti kao što je pojedinačna mutacija koja uzrokuje anemiju srpastih ćelija kod ~7,5 miliona ljudi širom sveta, i može se koristiti za kontrolu matičnih ćelija korišćenjem RNK (mRNA). Da bismo to uradili, koristili smo tip nanočestice sličan Pfizer COVID mRNA vakcini, ali je dizajniran da pronađe ove matične ćelije posebno.“
Rizici kojima se pacijenti podvrgavaju zbog genske terapije naglašavaju potrebu za poboljšanim tretmanima. Pored toga, eliminisanje potrebe za prikupljanjem matičnih ćelija i tretmanom van tela može smanjiti troškove za pacijente i poboljšati pristup kritičnim genskim terapijama za mnoge pacijente.
„Ovaj pristup je veoma fleksibilan i ima smanjenu toksičnost kada se tretiraju matične ćelije van krvi u poređenju sa trenutnim metodama. Nadamo se da će dovesti do poboljšanih metoda za korekciju matičnih ćelija.
„Krajnji cilj bi bio da se ove iste korekcije gena urade dok matične ćelije ostaju u telu. Ovo bi otvorilo vrata za lečenje u zemljama sa ograničenim resursima gde infrastruktura za transplantaciju koštane srži nije prisutna, a cena je previsoka.“
