Istraživači sa Nacionalnog instituta za zdravlje kreirali su novu proceduru genske terapije koja bi mogla da očuva plodnost kod ljudi sa bolešću srpastih ćelija i drugim genetskim stanjima krvi. Neplodnost je visokorizična i dugoročna nuspojava povezana sa trenutnom transplantacijom koštane srži i pristupima genske terapije za lečenje bolesti srpastih ćelija. To je čest razlog zašto ljudi u reproduktivnom dobu ne sprovode ove terapije.
Studija, koja se pojavljuje u Nature Communications, opisuje uspešno testiranje na životinjama konjugata antitelo-lek, ili agensa za kondicioniranje, koji isključivo cilja krvotvorne matične ćelije u koštanoj srži. Sredstva za kondicioniranje se koriste u genskoj terapiji za uklanjanje bolesnih matičnih ćelija i omogućavanje zdravih matičnih ćelija da se formiraju.
Čini se da ovaj novi agens, nazvan CD117-ADC, ne oštećuje druge organe tokom procesa kondicioniranja. Manje je toksičan od konvencionalnog agensa koji se sada koristi za gensku terapiju kod ljudi, zvanog busulfan, koji može izazvati otkaz jajnika kod žena i može zaustaviti proizvodnju sperme kod muškaraca, što rezultira neplodnošću.
Istraživači su otkrili da je CD117-ADC omogućio snažno usađivanje gen-modifikovanih ćelija kako bi se povećao fetalni hemoglobin, vrsta krvnog proteina koji nosi kiseonik koji je prisutan pri rođenju. Kada se koristi kod odraslih sa srpastim ćelijama, fetalni hemoglobin može smanjiti komplikacije povezane sa bolešću, a reaktivacija i povećanje njegove proizvodnje je obećavajući cilj genske terapije. Za razliku od busulfana, pokazalo se da novi agens za kondicioniranje očuva plodnost kod žena i muškaraca.
