Kod ljudi sa mijelodisplastičnim neoplazmama (MDS), obično benignim oblikom hronične limfocitne leukemije, telo proizvodi premalo funkcionalnih krvnih zrnaca. Pogođene osobe pate od anemije – nedostatka crvenih krvnih zrnaca ili hemoglobina – što može biti prekursor akutne leukemije.
U poređenju sa standardnim tretmanom, luspatercept može povećati nivo hemoglobina kod pacijenata sa MDS-om i pomoći im da izbegnu transfuziju krvi. Ovo su nalazi međunarodnog kliničkog ispitivanja koje je vodio profesor Uve Platzbeker sa Univerziteta u Lajpcigu i Medicinskog centra Univerziteta u Lajpcigu u saradnji sa velikim međunarodnim istraživačkim timom.
Svake godine samo u Nemačkoj oko 4.000 ljudi ima dijagnozu mijelodisplastičnih neoplazme (MDS). Kod ovih pacijenata je poremećeno zdravo sazrevanje krvnih zrnaca, što može dovesti do anemije, infekcija i povećanog rizika od krvarenja. Visokorizični MDS karakteriše brzo napredovanje, teški simptomi i često prelazak u akutnu leukemiju koja rezultira kratkim životnim vekom.
Pacijenti koji spadaju u kategoriju niskog rizika od MDS-a nisu u početku u akutnoj životnoj opasnosti, ali često pate od blage do umerene anemije kao rezultat nedostatka zrelih i funkcionalnih crvenih krvnih zrnaca.
Ova vrsta anemije se manifestuje prvenstveno kroz smanjene performanse, kao i ekstremni zamor i umor, koji ozbiljno ograničavaju kvalitet života obolelih. A anemija se često može adekvatno lečiti samo redovnim transfuzijama krvi. Određeni deo pacijenata ima koristi od lečenja epoetinom alfa—trenutno jedinim standardom nege—pre ili pored transfuzije krvi. Međutim, kao rezultat određenih bioloških parametara, epoetin alfa nije pogodan za sve pacijente i efekat obično nije trajan.
U nedavnoj međunarodnoj studiji, luspatercept je pokazao značajno bolje rezultate u poređenju sa epoetinom alfa u početnom lečenju pacijenata sa MDS niskog rizika. Profesor Uve Platzbecker, direktor Odeljenja za hematologiju, ćelijsku terapiju, hemostazeologiju i infektivne bolesti u Univerzitetskoj bolnici u Lajpcigu, igrao je vodeću ulogu u razvoju projekta kliničkog istraživanja i nedavno je predstavio ovu prekretnicu na Evropskom hematološkom kongresu u Frankfurtu.
„Rezultati ove početne analize ispitivanja COMMANDS će uticati na algoritam lečenja za pacijente sa niskim rizikom od MDS-a koji zahtevaju transfuziju i verovatno će uspostaviti luspatercept kao opciju lečenja prve linije u ovoj grupi“, kaže profesor Platzbeker, prvi autor trenutne publikacije. . Rezultati su objavljeni u časopisu The Lancet.
Rezultati su zasnovani na privremenim analizama. Podaci su analizirani od 147 učesnika studije koji su primali lupatercept i 154 učesnika studije koji su raspoređeni u grupu epoetina alfa. Cilj studije je bio da se izbegnu transfuzije krvi u periodu od 12 nedelja i da se nivo hemoglobina poveća za najmanje 1,5 poena. Značajno veći broj pacijenata lečenih luspaterceptom (ukupno 59%) ispunio je primarni cilj. Za poređenje, cilj je postiglo samo 31% onih u grupi epoetina alfa.
Ispitivanje COMMANDS je osmišljeno kao otvoreno, randomizovano ispitivanje faze 3 i sprovodi se u ukupno 142 centra u 26 zemalja. Prihvatljivim pacijentima su bile potrebne transfuzije crvenih krvnih zrnaca u vreme ulaska u studiju i prethodno nisu primali standardni tretman.
Profesor Platzbecker je više od 20 godina uključen u klinička istraživanja mijelodisplastičnih neoplazmi. Ispitivanje COMMANDS prati sveobuhvatni studijski program o aktivnom sastojku luspatercept, u koji je profesor Platzbecker bio uključen i medicinski i naučni, u partnerstvu sa proizvođačem.
