Ljudi sa Daunovim sindromom će verovatno razviti Alchajmerovu bolest u mladosti, a studije autopsije pokazuju da do 40 godina, mozak osoba sa Daunovim sindromom ima amiloidne plakove. Ipak, ljudi sa Daunovim sindromom su isključeni ili nedovoljno zastupljeni u kliničkim ispitivanjima novih terapija za lečenje AD. Lekanemab, za koji se pokazalo da cilja i uklanja beta-amiloidne plakove, odobrila je američka Uprava za hranu i lekove za lečenje AD u ranoj fazi progresije bolesti.
Nova studija koju su vodili istraživači iz Brigam i Ženske bolnice i Univerziteta u Kaliforniji, Irvine je testirala lekanemab da vidi da li može da se veže za amiloidne plakove u uzorcima tkiva ljudi sa Daunovim sindromom, otkrivši da je efikasno ciljao amiloid u svih 15 uzoraka. Međutim, lek se takođe vezuje za krvne sudove mozga, što izaziva zabrinutost za bezbednost. Rezultati su objavljeni u JAMA Neurology.
„Naša studija je veoma klinički relevantna, jer se fokusiramo na upotrebu nedavno odobrene terapije za modifikaciju bolesti za Alchajmerovu bolest, lekanemaba, kod ljudi sa Daunovim sindromom“, rekao je ko-korespondent autor Lei Liu, MD, Ph.D. Odeljenje za neurologiju u Brigamu i Ženskoj bolnici.
„Naši nalazi naglašavaju uzbudljivo obećanje antiamiloidnih lekova za pomoć ljudima sa Daunovim sindromom, ali i potrebu za pažljivim razmatranjem bezbednosti, posebno rizika od hemoragijskih komplikacija,“ rekla je ko-korespondent autor Elizabeth Hed, dr. sa Odeljenja za patologiju i laboratorijsku medicinu na Univerzitetu Kalifornija, Irvine.
Istraživački tim je procenio uzorke moždanog tkiva od 15 ljudi sa Daunovim sindromom koji su bili starosti između 43 i 68 godina. Studija je bila ograničena po veličini uzorka i starosnom opsegu – u budućnosti, istraživači se nadaju da će proširiti studiju kako bi uključili uzorke mlađih donatora mozga kako bi se utvrdilo da li starost može biti faktor u vezivanju leka za krvne sudove.
Tim takođe planira da proceni profil vezivanja leka kod ljudi sa kasnim pojavom AD kako bi video da li sledi sličan obrazac. Istraživački tim izražava svoju zahvalnost osobama sa Daunovim sindromom na njihovom poklonu za donaciju mozga.
