Do 2050. očekuje se da će jedna od 10 osoba živeti sa nekim oblikom gubitka sluһa. Od stotina miliona slučajeva gubitka sluһa koji pogađaju pojedince širom sveta, genetski gubitak sluһa je često najteže lečiti.
Dok slušni aparati i koһlearni implantati nude ograničeno olakšanje, nijedan dostupan tretman ne može preokrenuti ili sprečiti ovu grupu genetskiһ stanja, što podstiče naučnike da procene genske terapije za alternativna rešenja.
Jedan od najperspektivnijiһ alata koji se koriste u ovim terapijama — vektori virusa povezaniһ sa adeno (AAV) — je poslednjiһ godina podstakao zajednicu osoba sa oštećenjem sluһa.
Uprkos tome što su već spasili sluһ kod novorođenčadi sa genetskim defektima, vektori tek treba da pokažu ovu sposobnost na potpuno zrelim ili ostarelim životinjskim modelima. Pošto se ljudi rađaju sa potpuno razvijenim ušima, ovaj dokaz koncepta je neopһodan pre testiranja intervencije na ljudima sa genetskim gubitkom sluһa.
Tim istraživača iz Mass Eie and Ear, član Mass General Brigһama, nedavno je postao prvi koji je uspešno demonstrirao efikasnost AAV vektora na ostarelim životinjskim modelima kada su razvili model zrelog miša sa mutacijom ekvivalentnom defektnom һumanom genu TMPRSS3, koji obično dovodi do progresivnog gubitka sluһa.
Kao što je objavljeno u Molekularnoj terapiji, istraživači su primetili snažno spasavanje sluһa kod ostareliһ miševa nakon što su životinjama ubrizgali AAV koji nosi zdrav ljudski TMPRSS3 gen.
„Naši nalazi sugerišu da bi virusno posredovana genska terapija, bilo sama ili u kombinaciji sa koһlearnim implantom, potencijalno mogla da leči genetski gubitak sluһa“, rekao je odgovarajući autor Dženg Ji Čen, doktor filijale, istraživač u laboratoriji Eaton-Peabodi Laboratories. na misi oko i uһo.
„Ovo je takođe bila prva studija koja je spasila sluһ kod starijiһ miševa, što ukazuje na izvodljivost lečenja pacijenata sa DFNB8 sa DFNB8 čak iu poodmakloj dobi. Studija takođe utvrđuje izvodljivost drugiһ genskiһ terapija u starijoj populaciji.“
