Za pacijente sa hemofilijom B, jedna infuzija vektora adeno-asociranog virusa 5 (AAV5) koji eksprimira varijantu faktora IKS Padua (etranacogen dezaparvovec) nije inferiorna i superiorna u odnosu na profilaksu faktorom IKS, prema studiji objavljenoj u izdanju od 23. februara časopis New England Journal of Medicine.
Steven V. Pipe, MD, sa Univerziteta u Mičigenu u Ann Arboru, i njegove kolege sproveli su otvorenu studiju faze 3 koja je uključivala 54 muškarca sa hemofilijom B. Nakon uvodnog perioda (šest meseci ili duže) profilakse faktorom IKS, primenjena je jedna infuzija etranacogena dezaparvoveca, bez obzira na postojeća antitela koja neutrališu AAV5. Godišnja stopa krvarenja je procenjena u analizi neinferiornosti, koja je upoređivala stopu tokom 7. do 18. meseci nakon tretmana etranacogenom dezaparvovecom sa stopom tokom uvodnog perioda.
Istraživači su otkrili da je od uvodnog perioda do 7. do 18. meseca nakon tretmana, došlo do smanjenja godišnje stope krvarenja sa 4,19 na 1,51, za odnos stope od 0,36, što ukazuje na neinferiornost i superiornost etranacogenog dezaparvoveca u odnosu na profilaksu faktora IKS. . Aktivnost faktora IKS je porasla u odnosu na početnu vrednost za srednju vrednost najmanjih kvadrata od 36,2 i 34,3 procentna poena šest i 18 meseci nakon tretmana; nakon tretmana, upotreba koncentrata faktora IKS se smanjila u proseku za 248,825 IU godišnje po učesniku. Učesnici sa predoziranim titrima antitela za neutralisanje AAV5 manjim od 700 imali su prednosti i bezbednost.
„Naši nalazi sugerišu da genska terapija može smanjiti teret nege i poboljšati kvalitet života pacijenata sa hemofilijom B“, pišu autori.
Nekoliko autora je otkrilo finansijske veze sa farmaceutskim kompanijama, uključujući CSL Behring, koji proizvodi etranacogen dezaparvovec i koji je finansirao studiju.
