Pronađen je prvi lek koji može da uspori stopu opadanja kod pacijenata sa Alchajmerom. Eksperimentalni lek, nazvan lekanemab, je antitelo koje cilja na toksične nakupine amiloidnog proteina povezane sa bolešću koja krade um. Iako su ovi rezultati razlog za slavlje, još uvek postoje značajna pitanja o njegovoj bezbednosti i uvođenju.
Puni rezultati ispitivanja lekanemaba faze 3 (konačna faza testiranja na ljudima) objavljeni su u časopisu Nev England Journal of Medicine. Ispitivanje je pokazalo da su pacijenti koji su primali lek imali 27% sporiju progresiju bolesti od onih koji su primali placebo nakon 18 meseci lečenja.
Sve u svemu, ovo je dobra vest. Po prvi put imamo potencijalni tretman koji ima dokazani efekat i na simptome i na osnovnu patologiju Alchajmerove bolesti. Ovi rezultati predstavljaju napredak u potrazi za tretmanima za ovu razornu bolest i daju snažnu indikaciju da se tok bolesti može promeniti.
Ali rezultati daju pomešanu sliku za one sa Alchajmerovom bolešću. S jedne strane, ovo je prvi lek za koji se pokazalo da ima bilo kakav efekat na usporavanje progresije bolesti. S druge strane, očigledni efekti su blagi i rizici nisu beznačajni.
Oko 1.800 ljudi sa ranim stadijumom Alchajmerove bolesti učestvovalo je u globalnom ispitivanju. Učesnici su nasumično raspoređeni da primaju lekanemab ili placebo intravenozno svake dve nedelje. Studija je bila „dvostruko slepa“, što znači da ni učesnici ni istraživači nisu znali ko je primao eksperimentalni lek, a ko placebo do kraja ispitivanja.
Tokom čitave studije, napredovanje bolesti učesnika je praćeno korišćenjem skale za procenu kliničke demencije, koja ocenjuje pacijenta na osnovu spoznaje i sposobnosti da živi nezavisno. Mozak učesnika je takođe skeniran za dva proteina koji su obično povezani sa Alchajmerovom bolešću: amiloid i tau.
Rezultati Alchajmerove bolesti u obe grupe su se pogoršali tokom 18 meseci studije, ali je stopa pada bila sporija kod onih koji su primali lekanemab. Takođe, veličina usporavanja, iako je statistički značajna (nije verovatno zbog slučajnosti) bila je mala — smanjenje od 0,45 na skali od 18 tačaka.
Neki stručnjaci su zabrinuti da ovaj efekat možda nije klinički značajan. U izjavi za Naučni medijski centar, Rob Hauard, profesor staračke psihijatrije na UCL, rekao je da „nijedan od prijavljenih rezultata, uključujući primarni ishod, nije dostigao prihvaćene nivoe poboljšanja da bi predstavljao klinički značajan efekat lečenja“.
Uspeh lekanemaba je takođe meren količinom amiloida i tau proteina kod onih na eksperimentalnom leku u poređenju sa onima koji su primali placebo infuziju. Rezultati su pokazali smanjenje ovih proteina kod onih koji su primali lekanemab.
Zaista, nivoi amiloida u mozgu su smanjeni ispod praga potrebnog za pozitivnu dijagnozu Alchajmerove bolesti. Međutim, markeri smrti moždanih ćelija nisu bili pogođeni, što ukazuje da je amiloid u Alchajmerovoj bolesti samo jedan mehanizam u komplikovanom pejzažu bolesti.
Posledice
Otprilike jedan od četiri učesnika (26,6%) u grupi koja je primala lekanemab doživeo je oticanje mozga ili krvarenje na mozgu (koje može biti i manje ili veće). STAT, veb stranica za medicinske vesti, izvestila je da je muškarac umro od krvarenja u mozgu nakon što je primio lekanemab, navodeći moguću interakciju sa njegovim lekovima za razređivanje krvi.
Nedugo kasnije, časopis Science je izvestio o drugoj smrti probnog pacijenta, takođe nakon što je bio na lečenju od moždanog udara. Međutim, programer leka, Eisa, rekao je za Science: „Sve dostupne informacije o bezbednosti ukazuju na to da terapija lekanemabom nije povezana sa povećanim rizikom od smrti u celini ili od bilo kog specifičnog uzroka.
Ipak, s obzirom na mogućnost da pacijenti mogu uzimati lek do kraja svog života, potrebno je više istraživanja o bezbednosti i interakcijama sa postojećim lekovima.
Takođe je važno saznati koliko dugotrajna su poboljšanja u kogniciji i da li lek nastavlja da usporava stopu opadanja, ili da li su rezultati na platou — ili čak opadaju.
Treba napomenuti da su samo pacijenti koji su imali dovoljan nivo amiloida otkriven u mozgu ili kičmenoj tečnosti — što zahteva PET skeniranje mozga ili invazivnu lumbalnu punkciju — imali pravo da učestvuju u ovom ispitivanju faze 3. U Velikoj Britaniji, Alchajmerova bolest se trenutno dijagnostikuje putem intervjua sa doktorom. Dr Suzan Kolhas, direktorka istraživanja u Alchajmerovom istraživanju UK, kaže da NHS nije spreman za novu eru lečenja demencije.
„Procenjujemo da ukoliko ne dođe do drastičnih promena u načinu na koji ljudi pristupaju specijalističkim dijagnostičkim testovima za Alchajmerovu bolest, samo 2% ljudi koji ispunjavaju uslove za lekove kao što je lekanemab moći će da im pristupi.
Restrukturiranje usluga NHS za demenciju kako bi se obezbedile rutinske i blagovremene PET skeniranja ili lumbalne punkcije bio bi skup i dugotrajan proces.
Na osnovu prethodnih rezultata, Eisai se obratio američkom regulatoru za lekove (Upravi za hranu i lekove) za ubrzano odobrenje njihovog leka. Odluka se očekuje do 6. januara 2023. Ako regulator odobri ubrzano odobrenje, ovi najnoviji rezultati će verovatno podržati zahtev za potpuno odobrenje.
