Vakcine su decenijama služile kao ključni alat u zaštiti ljudi od bolesti, ali pandemija COVID-19 donela je revolucionaran pristup u razvoju vakcina – mRNA tehnologiju. Ovaj inovativni pristup, koji je omogućio brži i efikasniji razvoj vakcina, sada pokreće istraživanja u lečenju različitih bolesti, a istraživači se fokusiraju na korišćenje mRNA kao leka.
Biohemičari na Medicinskoj školi UMass Chan istražuju potencijal mRNA lekova, istražujući načine kako ovu tehnologiju primeniti za lečenje različitih bolesti. Tradicionalno, razvoj vakcina bio je dug i složen proces, ali mRNA vakcine COVID-19 pokazale su da ova tehnologija donosi jednostavnost, brzinu i efikasnost u razvoju lekova.
mRNA, ili mesindžer RNK, igra ključnu ulogu u ovoj tehnologiji. Ovaj molekul, sa četiri građevna bloka označena slovima A, C, G i U, prenosi genetske informacije koje usmeravaju proizvodnju proteina u ćelijama. Lekovi zasnovani na mRNA uključuju dve osnovne komponente: molekule mRNA koje kodiraju željene proteine i molekule lipida koje ih inkapsuliraju, poznate kao lipidne nanočestice (LNP).
LNP, male sfere prečnika oko 100 nanometara, štite mRNA od degradacije i olakšavaju isporuku u ciljne ćelije. Kada stignu u ćelije, mRNA molekuli naređuju ćelijskoj mašineriji da proizvede željeni protein, a to je ključno u razvoju terapeutika. Na primer, vakcine Pfizer-BioNTech i Moderna COVID-19 usmeravaju proizvodnju bezopasnog šiljastog proteina virusa kako bi trenirale imuni sistem.
Prednost mRNA lekova je u lakoći programiranja. Stotine kilograma mRNA može se napraviti od jednostavnih DNK šablona, pojednostavljujući proizvodnju različitih lekova. Ova predvidljivost značajno smanjuje razvojne rizike i finansijske troškove.
Nove mogućnosti u lečenju različitih bolesti otvaraju se korišćenjem mRNA tehnologije. Za bolesti koje zahtevaju kratko prisustvo ciljnog proteina u telu, kao što su određene vakcine, mRNA terapije su idealne. Sa preko 30 kandidata za mRNA vakcine, osim onih za COVID-19, u kliničkim ispitivanjima, očekuje se dalji napredak u razvoju ovih vakcina.
Istraživači takođe istražuju primenu mRNA u tretmanima sa jednom dozom za genetske bolesti, kao što je nasledna transtiretinska amiloidoza. Ovde, mRNA kodira CRISPR-Cas9 proteine za uređivanje gena, eliminisanje gena koji izazivaju određene bolesti. Ova inovacija je prepoznata i nagrađena Nobelovom nagradom za fiziologiju ili medicinu 2023.
Međutim, i pored mnogih prednosti, postoje izazovi u primeni mRNA lekova, uključujući potrebu za daljim poboljšanjem tehnologije kako bi se produžio poluživot mRNA i eliminisali zagađivači koji izazivaju imunološki odgovor. Unapređenje u ovim oblastima moglo bi omogućiti razvoj nove generacije sigurnih, izdržljivih i efikasnih mRNA terapeutika.
U narednim godinama, očekuje se da će nova era mRNA tehnologije doneti ne samo napredak u vakcinaciji, već i revoluciju u lečenju različitih bolesti, obećavajući novi pristup u medicinskoj terapiji.
