U novoj studiji objavljenoj u časopisu FASEB Journal, istraživači su pokazali potencijal molekula koji može pomoći u prevazilaženju nekih od razornih simptoma Duchenne mišićne distrofije (DMD), najčešćeg kongenitalnog neuromišićnog poremećaja koji ograničava život. Sredstvo promoviše aktivnost AMP-aktivirane protein kinaze (AMPK), važnog enzima koji oseća gorivo i koji je prisutan u svim ćelijama sisara.
Prethodna istraživanja su pokazala da stimulacija AMPK može ublažiti distrofiju – ili trošenje – mišića, ali AMPK aktivatori nisu uspeli da stignu do klinike zbog nedostatka snage ili toksičnih efekata van cilja.
U ovom najnovijem radu, naučnici su koristili oralni AMPK agonist sledeće generacije nazvan MK-8722 i pokazali da kada se daje kao pojedinačna doza miševima sa mišićnom distrofijom, on pokreće signalne puteve povezane sa poboljšanim zdravljem mišića.
Potrebne su dodatne studije da se testira hronična primena takvih AMPK aktivatora sledeće generacije kod distrofičnih životinja kako bi se dalje ispitala njihova bezbednost i efikasnost.
„Naš rad naglašava terapeutski potencijal ove nove klase AMPK aktivatora u DMD-u, kao i kod drugih neuromišićnih bolesti“, rekao je glavni autor mr Šon Ng, dr. kandidat, sa Univerziteta McMaster, u Kanadi. „Nadamo se da se ovi nalazi mogu proširiti na druge nove AMPK agoniste koji se trenutno istražuju u tekućim kliničkim ispitivanjima. Ako je tako, repozicioniranje ovih terapija može predstavljati isplativ i efikasan metod za lečenje DMD-a bez obzira na specifičnu bolest – izaziva mutaciju.“
