Nedavna studija objavljena u časopisu Human Gene Therapi procijenila je dugotrajno preživljavanje i srčanu efikasnost genske terapije delandistrogene mokeparvovec na pacovskom modelu Duchenne mišićne distrofije (DMD).
Delandistrogen mokseparvovec koristi adeno-povezani virusni (AAV) vektor za isporuku transgena mikro-distrofina u skeletni i srčani mišić.
Rejčel Poter i koautori iz Sarepta Therapeutics ubrizgali su DMD pacovima delandistrogen mokseparvovec, a zatim procenili kretanje i različite pokazatelje srčanih bolesti 12, 24 i 52 nedelje nakon tretmana.
Tretman genskom terapijom produžio je medijan preživljavanja DMD pacova na >25 meseci, u poređenju sa srednjim životnim vekom od 13 meseci za kontrolnu grupu DMD pacova. U poređenju sa kontrolnim pacovima, terapija delandistrogenom mokseparvovecom izazvala je statistički značajna poboljšanja srčanih parametara, približavajući se vrednostima divljeg tipa, uz dodatne prednosti u pokretljivosti.
Istraživači su izvestili da se „ekspresija transgena održava do >25 meseci i da je ekspresija mikro-distrofina bila široko raspoređena po skeletnom i srčanom mišiću.
„Ovo je ohrabrujući podatak da klinički odobrena genska terapija delandistrogen mokseparvovec proizvodi funkcionalna poboljšanja srčanog mišića u borbi protiv kardiomiopatije izazvane DMD“, kaže glavni urednik Human Gene Therapi, dr Thomas Gallagher, sa Medicinskog fakulteta Univerziteta Massachusetts.
