Tim istraživača UC Davis Health pokazao je da se CD34 + matične ćelije mogu bezbedno primeniti u oči pacijenata sa retinitis pigmentosa (RP) i mogu ponuditi terapeutske prednosti. Ispitivanje prve faze je takođe potvrdilo da se ove specijalizovane ćelije mogu lako izolovati iz sopstvene koštane srži pacijenta. Studija je objavljena u časopisu Ophthalmology Science.
„Bila je to mala studija i želeli smo da pokažemo da možemo efikasno da izolujemo CD34 + ćelije iz koštane srži, bezbedno ih ubrizgamo i možda vidimo neke vizuelne prednosti“, rekla je Suzana Park, profesorka na Odeljenju za oftalmologiju i nauku o vidu i prva autor na papiru. „Utvrdili smo da je tretman bezbedan, a četiri od sedam pacijenata su pokazala merljiva poboljšanja vida.“
RP je uzrokovano čak 100 različitih genetskih mutacija. Kako ćelije retine odumiru, ljudi gube periferni vid i sposobnost da vide pri slabom osvetljenju, što na kraju napreduje do potpunog slepila.
Pošto je RP genetika tako složena, ispravljanje osnovnog uzroka je izazov. Jedna postojeća genska terapija za RP je efikasna samo kod 1% pacijenata sa RP koji imaju tu specifičnu mutaciju. Druge genske terapije su u razvoju; međutim, svaki je mogao pomoći samo maloj grupi pacijenata sa RP.
Videvši ovu raznolikost bolesti, tim UC Davis je zauzeo drugačiji pristup koji nije agnostički za mutacije. Umesto da pokušavaju da isprave osnovnu genetsku anomaliju, počeli su da istražuju da li matične ćelije mogu da regenerišu tkivo mrežnjače i vid.
CD34 + matične ćelije su posebno obećavajuće jer se ubacuju u oštećena tkiva kako bi ih popravila. Ove regenerativne ćelije su testirane kod kardiovaskularnih bolesti i pokazale su značajne prednosti. Prethodne studije UC Davis, kako na životinjskim modelima, tako i na pacijentima, pokazale su da bi ovaj pristup mogao poboljšati RP i eventualno druga stanja retine.
„Verujemo da CD34 + ćelije pronalaze degenerišuću mrežnjaču, zgrabe je i mogu da generišu molekularne promene kako bi smanjile degeneraciju“, rekao je Park. „Pokazali smo određeno očuvanje funkcije mrežnjače koristeći ove matične ćelije u jednom od naših životinjskih modela RP-a.“
Istraživači su regrutovali sedam ljudi sa RP, koji su izgubili većinu perifernog vida. Koristili su sterilnu laboratoriju dobre proizvodne prakse na UC Davis institutu za regenerativne lekove da izoluju CD34 + ćelije iz koštane srži dobijene od svakog učesnika. Učesnici studije primili su jednu injekciju matičnih ćelija u jedno od svojih zahvaćenih očiju.
Studija je pokazala da se terapija dobro podnosi: jedan pacijent je imao manju komplikaciju, koja se sama popravila u roku od 24 sata. Sve u svemu, proces izolacije matičnih ćelija proizveo je bezbedne ćelije visokog kvaliteta.
„Najvažniji rezultat je da smo uspeli da izolujemo CD34 + ćelije visokog kvaliteta za injekcije u oči“, objasnio je Park. „Oko 90% izolovanih ćelija je bilo održivo i nije bilo infekcija ili drugih ozbiljnih štetnih efekata nakon injekcije ćelije u oko.
Dok se ova studija prve faze fokusirala uglavnom na bezbednost, većina učesnika je smatrala da im se vid poboljšao, a objektivni testovi očiju su to potvrdili. Tim UC Davis planira da u budućnosti sprovede veće ispitivanje bezbednosti i efikasnosti.
„Posle decenije kolaborativnih studija testiranja ljudskih CD34 + ćelija na mišjim modelima degeneracije mrežnjače, veoma je obećavajuće videti njihovu bezbednost i potencijalnu efikasnost kod pacijenata koji su se uključili u kliničko ispitivanje“, rekao je Jan Nolta, koautor ovu studiju. Nolta je direktor Programa matičnih ćelija i Centra za gensku terapiju UC Davis u Institutu za regenerativna izlečenja u UC Davis Health.
Među ostalim autorima su bili Gerhard Bauer, Brian Furi, Mehrdad Abedi, Nicholas Perotti i Dane Colead-Bergum.
